首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
2023-10-12
小鼠自带基因治疗系统的秘密：4.5SH RNA
近期，人们发现小鼠体内一种小RNA分子在基因表达中发挥着至关重要的作用，这可能是研究人员发现的新一类调节RNA中首个被识别出的RNA分子。
2023-12-19
Cell Rep：特殊RNA或能抑制乳腺癌细胞的形成
研究者Holger Bierhoff博士说道，我们已经发现了一种名为PAPAS的长链非编码RNA，其主要作用于DNA的包装并能减少rRNA的产生
2024-01-23
研究揭示RAS棕榈酰转移酶调控机制
该研究报道了催化RAS棕榈酰化的人源酰基转移酶DHHC9-GCP16及酵母同源蛋白Erf2-Erf4复合物的冷冻电镜结构，阐释了辅助蛋白对酰基转移酶的调控作用。
2024-03-14
洪佳旭/张川团队开发LYTAC Plus水凝胶平台，同时实现致病蛋白降解和基因沉默
该研究开发了一种LYTAC Plus水凝胶，将siRNA整合到LYTAC中，可同时靶向降解致病蛋白质并沉默相关基因，并在新生血管性老年性黄斑变性（n-AMD）小鼠模型中进行了验证。
2024-02-05
Nat Commun：原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应（3-CR）的串联和原位组合合成可降解支链（degradable branched, DB）类脂质的构建策略。
2024-03-21
Nature：揭示聚合酶θ和δ在聚合酶θ介导的末端连接中起着至关重要的作用
我们的 DNA 并非坚不可摧。在我们的一生中，DNA 会因自然和环境因素而断裂。值得庆幸的是，我们的身体有专门的酶和途径，可以通过几种不同的机制（即 DNA 修复途径）将断裂的 DNA 粘合在一起。
2023-11-20
单细胞和空间转录组中环形RNA深度学习算法取得进展
CIRI-deep可以实现多种转录组测序数据中差异剪接环形RNA的可靠预测，并在单细胞及空间水平实现细胞类型特异环形RNA的准确解析，具有广泛的应用场景。
2024-02-21