FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法，年治疗费用约63万美元
近日，基因治疗上市公司 Krystal Biotech（NASDAQ: KRYS）宣布，FDA 已经批准其 VYJUVEK™ （beremagene geperpavec-svd
曾2次遭FDA拒绝，渐冻症干细胞疗法BLA终获审查，老牌上市公司能否获「绿灯」？
近日，干细胞治疗上市公司 Brainstorm Cell Therapeutics Inc.（以下简称为“Brainstorm”，NASDAQ:BCLI）宣布 FDA
复旦大学上海癌症中心叶定伟团队：环状RNA在泌尿系肿瘤中的作用及其机制
前列腺癌、肾癌和膀胱癌是最常见的泌尿系统肿瘤。泌尿系肿瘤约占总肿瘤发病率的10%，前列腺癌占男性癌症病例的29%。手术是目前治疗泌尿系肿瘤最有效的方法，但5年生存率仍不能令人满意。
eBioMedicine：靶向作用肿瘤巨噬细胞的新型免疫疗法或有望帮助治疗人类肺癌
来自西班牙IGTP研究所等机构的科学家们通过研究开发了一种基于单克隆抗体的新型免疫疗法来直接靶向作用肿瘤巨噬细胞，相关研究结果或为开发治疗肺癌患者的新型疗法奠定了一定的基础，同时有望应用于治疗其它实体
CAR-T细胞疗法研究进展（第36期）
CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细
可注射细胞疗法, 能克服骨关节炎免疫障碍，促进软骨再生！
近日，维克森林再生医学研究所（Wake Forest Institute for Regenerative Medicine，WFIRM）的科学家开发出一种极有前景的可注射细胞疗法，用于治疗骨关节炎，
Cancer Cell：癌细胞中的代谢过程或有望帮助开发治疗人类胶质母细胞瘤的潜在疗法
来自加州大学洛杉矶分校等机构的科学家们通过研究发现，靶向作用携带特殊基因突变个体机体的代谢过程或有望帮助治疗人类的胶质母细胞瘤（一种侵袭性的脑瘤）。
TCR-T疗法针对实体瘤ORR达67%，Immatics股价大涨30%
5月2日，Immatics宣布了正在进行的Ib期剂量扩展队列A中11例接受ACTengine®IMA203 TCR-T单药治疗复发和/或难治性实体癌患者的中期临床数据更新。
FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
