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  • rnai药物有望靶向中枢神经系统疾病

      总部位于波士顿的Alnylam Pharmaceuticals是一家致力于推进RNA干扰(RNAi)疗法的生物医药公司。近日,该公司报告了使用RNAi疗法治疗中枢神经系统(CNS)疾病的临床前研究结果,该积极结果支持将RNAi疗法推进到临床试验阶段。Alnylam公司表示,在大鼠中进行的研究已能将新型小干扰RNA(siRNA)结合物成功递送至中枢神经系统中。单次鞘内注射(i

  • 首款rnai药物patisiran治疗hATTR淀粉样变性显著改善心脏结构和功能

    2018年03月30日/生物谷BIOON/--RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam制药公司近日在日本熊本举行的第16届淀粉样变性国际研讨会(ISA)上公布了rnai药物patisiran治疗遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性的III期临床研究APOLLO的新数据。此次会上公布的是心脏亚群结果:APOLLO研究中有56%(n=126)受试者被纳入了预定义的心脏亚群。数据显示,与安慰剂相比

  • 赛诺菲和Alnylam向EMA提交全球首个rnai药物上市申请

     12月18日,赛诺菲旗下专业化业务单元Sanofi Genzyme与美国RNAi(RNA干扰)药物领先开发商Alnylam Pharmaceuticals表示,双方已经向欧盟EMA提交了patisiran的上市许可申请(MAA)。patisiran是一款靶向运甲状腺素蛋白(TTR)的用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR amyloidosis)成人患者的RNAi疗法。Pa

  • 首款rnai药物patisiran有望近期上市

     今天美国生物技术公司Alnylam宣布其rnai药物patisiran在一个家族性淀粉样多发性神经病变(FAP)三期临床达到一级、二级终点,这是rnai药物首次在三期临床达到主要临床终点。这个名为Apollo的试验招募225名患者,使用18个月一级终点mNIS+7和二级终点NorfolkQoL都显着下降,显示该药物不仅减缓疾病恶化,还可能在逆转疾病。用药组和安慰剂组退出率分别为7.4和

  • 重磅!遗传性hATTR淀粉样变性的rnai药物完成III期试验!

    2017年9月21日讯 /生物谷BIOON/ --昨日,ALNY(Alnylam Pharmaceuticals, Inc)制药公司和赛诺菲共同宣布,治疗遗传性hATTR淀粉样变性RNAi(RNA干扰)药物patisiran到达主要有效终点以及所有次要终点,圆满完成名为APOLLO的临床III期试验。遗传性hATTR淀粉样变性是由TTR基因突变导致的一种可遗传的退行性致命疾病。TTR蛋白主要在肝脏

  • 喜讯!FDA准许推进乙肝rnai药物ARC-520临床研究

    ARC-520是一种rnai药物,具有功能性治愈乙肝的潜力。

  • Arrowhead公布rnai药物ARC-520治疗乙肝临床二期研究数据

    总部位于加利福尼亚州帕萨迪纳市的Arrowhead是一家专注于rnai药物疗法开发的生物医药公司。最近其宣布开发的用于治疗乙肝的rnai药物ARC-520取得良好的临床二期研究数据。

  • rnai药物或将成为未来医药市场新贵

    最近,著名市场研究公司Allied发表报告称,未来RNA药物将呈现高速增长趋势,到2020年,这类药物销售额将有望突破12亿美元,平均年增长率将保持在28.4%左右。

  • Arrowhead治疗乙肝rnai药物临床研究取得进展

    Arrowhead治疗乙肝rnai药物临床研究取得进展

  • 罗氏与Santaris公司合作 共研rnai药物