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  • 乙肝功能性治愈新希望!Vir/Alnylam新型乙肝RNAi疗法VIR-2218进入I/II期临床开发

    2018年11月27日/生物谷BIOON/--RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam与美国加州初创生物技术公司Vir近日联合宣布启动一项I/II期临床研究(NCT03672188),评估一种新的实验性RNAi药物VIR-2218治疗慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染。VIR-2218首个人体给药研究的启动,也标志着Alnylam公司ESC+GalNAc共轭递送平台的首次临床应用。VIR-2218

  • Arrowhead与杨森共同开发乙肝RNAi疗法

    Arrowhead Pharmaceuticals宣布与强生(Johnson & Johnson)旗下杨森(Janssen Pharmaceuticals)公司达成了授权合作协议,共同开发和推广乙肝RNAi疗法ARO-HBV。此外杨森可以选择最多三种针对其它疾病的RNAi药物与Arrowhead展开研发合作。合作协议的总金额可高达37亿美元。Arrowhead致力于通过沉默致病基因来开发难

  • 3期临床结果积极 第二款RNAi疗法有望加速获批

      今日(9月28日),Alnylam Pharmaceuticals宣布其靶向氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1)的在研RNAi药物givosiran,在用于治疗急性肝卟啉症(AHP)的3期试验ENVISION中,取得了积极顶线数据。Alnylam治疗成人由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的多发性神经病(polyneuropathy)的Onpattro(pati

  • Alnylam RNAi疗法获FDA批准

      11日,美国FDA宣布批准Onpattro(patisiran)输注治疗,用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的周围神经疾病(多发性神经病,polyneuropathy)成人患者。值得一提的是,这是FDA批准的首款用于治疗由hATTR引起的多发性神经病患者的疗法,也是FDA批准的首款小干扰RNA(siRNA)药物。hATTR影响了全球约50000人,是一种

  • Alnylam公司RNAi疗法3期获积极数据 有望近期获批

      今日,Alnylam Pharmaceuticals公司在外周神经协会(Peripheral Nerve Society, PNS)年会上公布了该公司的RNAi疗法patisiran治疗遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性(hereditary ATTR amyloidosis)的临床3期试验数据的进一步分析。分析结果表明patisiran与安慰剂相比,能够显着提高患者的

  • 年化发作率降低93% 在研RNAi疗法2期结果喜人

      Alnylam Pharmaceuticals日前公布了Givosiran的1期和2期开放标签扩展(OLE)研究的最新结果。Givosiran是一种靶向氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1)的在研RNAi治疗剂,用于治疗急性肝卟啉症(AHPs)。急性肝卟啉病(AHPs)是一类罕见的遗传性疾病,其特征是可能危及生命的疾病发作,并且有许多对患者日常机能和生活质量造成负面影响的慢性衰

  • Alnylam又一RNAi疗法获顶线临床数据

     2018年4月14日,Alnylam Pharmaceuticals宣布其RNAi疗法Givosiran在预防急性肝卟啉症的临床I期和临床I/II期开放标签延伸性研究中获得积极结果,与基线相比Givosiran最高可减少90%的卟啉症年发作率,如果正在进行的III期临床数据出色Alnylam预计今年年底递交Givosiran的NDA申请。急性肝卟啉症(Acute Hepatic Por

  • RNAi疗法显著降低乙肝表面抗原 有望攻克慢性乙肝

     日前,Arrowead Pharmaceuticals公司在欧洲肝脏研究学会(European Association for the Study of the Liver,EASL)2018年国际肝脏大会(The International Liver Congress 2018)上发布了该公司治疗乙型肝炎病毒(HBV)感染的RNAi疗法ARC-520的临床试验结果。数据表明,ARC

  • Alnylam:从30%到5% 如何降低RNAi疗法的肝脏毒性?

     小编推荐会议:新药研发“推新选优”项目路演活动RNAi疗法因为能够有效靶向普通药物无法靶向的蛋白而成为医药界所关注的医疗手段。但是与其它靶向疗法一样,RNAi疗法也会产生脱靶效应,而这些脱靶效应可能造成严重的毒副作用。日前,Alnylam Pharmaceuticals公司的研究人员对N-乙酰半乳糖 (GalNAc) 缀合的RNAi 造成肝脏毒副作用的机制进行了详尽的研究,并且找出降低

  • 勃林格殷格翰与药企合作开发新型RNAi疗法

     今日,Dicerna Pharmaceuticals与勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)宣布达成研究协作和许可协议,共同开发用于治疗慢性肝病的新型RNAi疗法。此次合作将首先关注非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的治疗。NASH是由肝脏中的脂肪堆积引起的,可能会导致肝纤维化和肝硬化。在肥胖和糖尿病患者中,NASH的发病率很高。但目前还没有获批的用于NASH的治疗方案,