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  • 溶酶体贮积症基因疗法!Abeona公司ABO-102获欧盟优先药物资格(PRIME),治疗MPS IIIA!

    2019年12月28日讯 /生物谷BIOON/ --Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予ABO-102项目优先药物资格(PRIME)。ABO-102是一种腺相关病毒9(AAV9)基因疗法,用于治疗Sanfilippo综合征A型(MPS

  • 科学家发表新型基因编辑系统PRIME Editing工作原理专评

    12月13日,中国科学院-马普计算生物学伙伴研究所研究员杨力与上海科技大学免疫化学研究所副研究员杨贝和生命科学与技术学院教授陈佳,应邀在国际学术期刊《细胞》(Cell)上发表题为One PRIME for All Editing 的专评论文(Preview),全面地对哈佛大学教授David R.Liu近期在Nature 杂志发表的Search-and-rep

  • 国产抗BCMA CAR-T细胞疗法!科济生物CT053被纳入欧洲药品管理局(EMA)优先药物(PRIME)计划

    2019年09月24日/生物谷BIOON/--科济生物医药(上海)有限公司(CARsgen Therapeutics,以下简称“科济生物”)是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司,致力于开发和商业化CAR-T细胞免疫疗法,用于未满足的医疗需求。该公司已与中国顶尖医院合作,开展了多项首个人体(First-in-Human)研究,例如抗GPC3 CAR-T疗法用于肝细胞癌和鳞状肺癌、抗EGFR/EGFRvII

  • 眼科RNA疗法!欧盟授予sepofarsen治疗莱伯先天性黑蒙症10(LCA10)的优先药物资格(PRIME)

    2019年08月01日讯 /生物谷BIOON/ --ProQR Therapeutics是一家致力于创造变革性RNA药物用于治疗严重遗传性罕见疾病的生物技术公司。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予其候选药物sepofarsen(QR-110)优先药物资格(PRIME),该药目前正开发用于靶向CEP290基因中的p.Cys998X突变,用于治疗莱伯先天性黑蒙症10(LCA10)。截止2

  • 加速研发进程,南京传奇/杨森合作开发的CAR-T疗法获欧盟PRIME认定

    今日,强生集团(Johnson & Johnson)旗下杨森(Janssen)公司宣布,欧盟EMA宣布授予该公司与南京传奇合作开发的靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T疗法PRIME认定。PRIME认定将帮助优化这一创新疗法的开发过程,并且加快它的审评速度。LCAR-B38M(又名JNJ-68284528)是南京传奇公司开发的治疗多发性骨髓瘤的创新CAR-T疗法。多发性骨髓瘤是一种由

  • 罕见皮肤病基因疗法!Krystal公司首创局部基因疗法KB103获欧盟授予优先药物资格(PRIME

    2019年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予其先导候选基因疗法KB103(bercolagene telserpavec)治疗营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)的优先药物资格(PRIME)。在美国,FDA已授予KB103治疗DEB的快速通道资格和孤儿药资格。

  • 零突破!阿斯利康新一代呼吸道合包病毒(RSV)疗法MEDI8897斩获欧盟优先药物资格(PRIME

    2019年02月14日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予MEDI8897优先药物资格(PRIME),这是一种半衰期延长的呼吸道合胞病毒(RSV)融合(F)蛋白单克隆抗体(Mab),目前正开发用于预防由RSV引起的下呼吸道感染(LRTI)。值得一提的是,此次PRIME也是EMA实施该项目以来,阿斯利康首次获得PRIME

  • 丁型肝炎新药!Eiger首创法尼基转移酶抑制剂lonafarnib获欧盟优先药物资格(PRIME

    2018年12月20日/生物谷BIOON/--Eiger是一家后期临床阶段的生物制药公司,致力于加速开发和商业化一系列靶向性、首创性的疗法,用于罕见病和超罕见病的治疗。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予lonafarnib治疗丁型肝炎病毒(HDV)感染的优先药物资格(PRIME)。值得一提的是,本周早些时候,美国食品和药物管理局(FDA)也已授予lonafarnib治疗HDV感染的突

  • 脊髓性肌萎缩症(SMA)新药!罗氏口服药物risdiplam获欧盟优先药物资格(PRIME

    2018年12月18日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏(Roche)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予risdiplam(RG7916)治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的优先药物资格(PRIME)。目前,罗氏正在开展3项全球性多中心III期临床研究(FIREFISH[NCT02913482]、SUNFISH[NCT02908685]、JEWELFISH[NCT03032172]),评估r

  • 亨廷顿舞蹈症新药!罗氏与Ionis公司反义RNA疗法IONIS-HTTRx获欧盟优先药物资格(PRIME

    2018年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)与合作伙伴Ionis近日联合宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予IONIS-HTTRx(又名RG6042)治疗亨廷顿病(Huntington's disease,HD)的优先药物资格(PRIME)。IONIS-HTTRx是首个也是唯一一个被证实可减少HD根本病因突变型亨廷顿蛋白(mHTT)的药物,同时也是Ionis公