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  • 自体造血干细胞基因疗法!OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)成功减少患者输血需求

    2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司,致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日,该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞(HSC)基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血(TDBT)的完整临床概念验证(proof-of-concept)

  • 罕见病新药!Orchard从葛兰素史克收购的基因疗法OTL-300被欧盟授予优先药物资格

    2018年10月06日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司,致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予OTL-300优先药物资格(PRIME)。OTL-300是一种实验性自体体外慢病毒基因疗法,开发用于输血依赖性β地中海贫血(TDBT)的治疗,该病是HBB基因(β珠蛋白基因)中200多种突

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