帕金森病基因疗法！NBIb-1817一次性给药后3年：持续缩短OFF时间/延长ON时间、改善运动功能！
NBIb-1817编码AADC酶，该酶可将左旋多巴转化为多巴胺。随病情进展，大脑中AADC酶减少。
Nat Med：利用靶向缺陷性CLN3基因的反义寡核苷酸有望治疗贝敦病
2020年8月5日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国罗莎琳德富兰克林医科大学的研究人员设计出一种新的治疗方法来治疗一种罕见但致命的儿童神经退行性遗传疾病：贝敦病（Batten disease）。这项研究解决了发现贝敦病治疗方法的迫切需求。相关研究结果于2020年7月27日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“Ther
Science子刊：新型碱基编辑器A3G-BE可将基因编辑准确度提高高达6000倍
2020年7月24日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国科学院大学、中国农业科学院和美国莱斯大学的研究人员发现一种可以大幅提升基因编辑准确性的技术。与目前被认为是最先进的碱基编辑器BE4max相比，他们推出的基因编辑工具可在疾病序列模型中将基于CRISPR的编辑准确度提高高达6000倍。相关研究结果发表在2020年7月15日的Science
全球首个血友病基因疗法！BioMarin公司valrox在美欧进入审查，单次输注3年后年出血率减少96%！
2020年02月21日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其提交的生物制品许可申请（BLA），该BLA寻求批准其AAV5基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN27
全球首个血友病基因疗法！BioMarin公司valrox单次输注治疗A型血友病，3年后年出血率减少96%！
2020年01月03日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，评估基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病疗效和安全性的I/II期研究的三年数据已发表于《新英格兰医学杂志》（NE
“基因编辑婴儿”案一审宣判：贺建奎被判有期徒刑3年，罚金300万元
图片来源：NPR“基因编辑婴儿”案12 月 30 日在深圳市南山区人民法院一审公开宣判。贺建奎、张仁礼、覃金洲等 3 名被告人因共同非法实施以生殖为目的的人类胚胎基因编辑和生殖医疗活动，构成非法行医罪，分别被依法追究刑事责任。法院审理查明，2016 年以来，南方科技大学原副教授贺建奎得知人类胚胎基因编辑技术可获得商业利益，即与广东省某医疗机构张仁礼、深圳市某
研究发现北平顶猴APOBEC3G异常剪切降低了其对HIV-1基因组编辑压力
宿主病毒限制因子APOBEC3、TRIM5α、TRIMCyp、Tetherin、SAMHAD1及Mx2等可直接作用于HIV-1等逆转录病毒，从而限制病毒在宿主细胞中的复制。对宿主限制因子的研究有助于阐明HIV-1复制的分子免疫机制，构建合适艾滋病的动物模型，探究艾滋病药物新靶点和治疗新策略。中国科学院昆明动物研究所郑永唐学科组，前期在旧大陆猴唯一可感染HIV
A型血友病基因疗法已进入3期临床开发
在周末开幕的第61届美国血液学会（ASH）年会上，Sangamo Therapeutics公司和辉瑞（Pfizer）公司联合公布了治疗严重A型血友病的基因疗法SB-525在名为Alta的1/2期临床试验中的中期结果。试验结果表明，所有接受最高剂量SB-525治疗的患者，血液中凝血因子VIII的水平都达到了正常范围。其中两名