基因泰克终止阿尔茨海默病3期研究
1月30日，罗氏制药子公司基因泰克公布称，将决定停止抗β-淀粉样蛋白单抗crenezumab用于早期（前驱期至轻度）散发性阿尔茨海默病（AD）患者治疗的临床3期研究CREAD 1与CREAD 2。这一决定是基于独立的数据监测委员会进行的一项预先计划的中期分析结果，该分析评估了crenezumab的安全性和有效性，结果显示crenezumab不太可能达到临床痴呆评分总表（CDR-SB）基
研究发现抗抑郁症药物氟西汀可缓解SHANK3基因突变猴自闭症核心症状
自闭症的发病率占普通人群的1%，目前没有有效的药物治疗。编码突触后骨架蛋白SHANK3的单基因突变是导致自闭症最常见的遗传因素。尽管SHANK3突变小鼠为解析自闭症发病机制提供重要模型，但考虑到人与鼠在行为学和脑解剖学方面的种间差异，使用小动物来模拟自闭症和推动临床转化应用面临巨大挑战。与暨南大学教授李晓江和美国杜克大学教授姜永辉合作，中国科学院遗传与发育生物学研究所张永清
加快患者症状缓解 基因泰克抗流感药物3期结果积极
日前，罗氏（Roche）集团成员基因泰克（Genentech）宣布了关于流感新药baloxavir marboxil的好消息。3期临床试验CAPSTONE-2显示，与安慰剂相比，在有高风险出现严重并发症的流感患者中，baloxavir marboxil显着缩短了流感症状出现好转的时间，并且耐受性良好，未发现新的安全信号。几个月之前，鉴于已获得的临床试验优异结果，美国FDA接
Amicus公司3亿美元收购10个基因疗法项目
近日，Amicus Therapeutics公司通过收购Celenex公司签署了最终协议来获得在全国儿童医院（美国）许可的10个基因疗法项目。这些项目计划由全国儿童医院和俄亥俄州立大学研究所的基因治疗中心开发。Celenex是全国儿童医院的分支机构。根据该交易条款，Amicus公司将以现金支付1亿美元预付款。Celenex股东们有资格获得高达1500万美元的发展里程碑和2.62亿美元的注册申报和批
西班牙科学家开发出一种转基因水稻 可产生3种HIV中和蛋白
来碗米糊就把HIV给预防了！这并不是什么不可思议的奇思妙想，而是确确实实有可能实现的科学。来自西班牙的科学家已经成功开发出了一种转基因水稻，有望提供一种廉价的替代品，来生产可预防艾滋病的药物。诚然，口服抗病毒药物用作暴露前预防性用药可显着降低HIV感染的风险。然而，对于生活在贫困或发展中国家处于危险之中的民众来说，价格是一个大问题。来自西班牙莱里达大学与巴塞罗那irsica
基因泰克重磅流感新药3期临床研究取得积极进展
今日，罗氏集团（Roche Group）成员基因泰克（Genentech）宣布，评估重磅流感新药baloxavir marboxil在具有高风险流感并发症人群中疗效的3期研究CAPSTONE-2抵达了主要终点。流感对全球人类健康是一个严重威胁。每年流感的流行会导致约300-500万患者病情严重，上百万患者需要住院接受治疗，多达65万人因此去世。美国疾病控制与预防中心（CDC
GenSight Biologics基因疗法3期数据更新
今日，致力于发现和开发视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病创新基因疗法的生物医药公司GenSight Biologics报告了其3期临床试验REVERSE的额外结果。该研究评估了单次玻璃体内注射GS010（rAAV2/2-ND4）在37名受试者中的安全性和有效性，这些人在研究开始前的6-12个月由于11778-ND4莱伯遗传性视神经病变（Leber Hereditary
生物谷基因编辑培训班·第九期3月23日正式开班
基因编辑是近年来发展起来的可以对基因组完成精确修饰的一种技术，包括基因敲除、敲入、定点突变、小片段的缺失、甚至大片段的替换等等。一方面，基因编辑可以用于研究基因及蛋白在特定生理、病理、发育等过程中所起的作用和功能，了解疾病的机理，找寻药物的靶点。另一方面，基因编辑还可能直接用于疾病的治疗。CRISPR/Cas9系统是发展最为迅猛的基因编辑技术，它不仅效率高，适应面广，而且操作简单，周期相对较短。这
揭示FGFR3-TACC3基因融合导致癌症产生机制
2018年1月4日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国哥伦比亚大学医学中心（CUMC）的研究人员发现两个相邻基因的融合能够导致线粒体过度运转和增加细胞疯狂生长所需的燃料数量，从而导致癌症产生。他们也发现在人癌细胞和一种脑癌类型的小鼠模型中，靶向这个新鉴定出的癌症通路的药物能够阻止肿瘤生长。相关研究结果于2018年1月3日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“A metaboli
Nat Commun：揭示基因STAT3能够抑制恶性肿瘤
STAT3被认为在包括肺癌在内的多种恶性肿瘤中发挥致癌作用，因此，靶向STAT3被认为是一种干预治疗途径，但来自奥地利的科研工作者却发现在KRAS突变的肺腺癌中，STAT3具有意想不到的肿瘤抑制作用。该文章发表在2015年1月的Nature Communications 杂志上。事实上，小鼠肺部STAT3组织特异性的失活会引起肺腺癌的发生及恶化，进而显著降低生存率，在人肺腺癌移植瘤细胞上敲低STA