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  • Cell:首次发现阻断CRISPR-Cas9基因组编辑的小分子抑制剂

    2019年5月12日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国布罗德研究所等研究机构的研究人员发现酿脓链球菌Cas9(SpCas9)的首批小分子抑制剂能够更精确地控制基于CRISPR-Cas9的基因组编辑。具体而言,他们通过开发一系列高通量生物化学分析方法和基于细胞的分析方法,筛选了许多小分子,以便鉴定出能够破坏SpCas9与DNA结合因而干扰它的DNA切割能力的化合物。这些首批小分子

  • 全新CRISPR/Cas9基因敲入系统助力肝癌建模

     最近发表在开放获取期刊Genome Medicine 上的一项研究,报道了一种建立肝癌小鼠模型的新方法,即利用CRISPR/Cas9系统快速将癌症相关基因敲入小鼠的DNA中。研究的通讯作者、麻省大学医学院RNA疗法研究所的王文说:“为了更好地理解肿瘤生物学、开展临床前研究以及为病人找到潜在的治疗策略,我们需要有效的肿瘤模型。现有用来敲入致癌基因以建立癌症模型的方法或效率很低,或难以控制

  • 首个CRISPR-Cas9小分子抑制剂已找到

      在日前发表于最新一期《细胞》杂志上的论文中,一篇关于CRISPR-Cas9小分子抑制剂的研究吸引了业内的广泛关注。一些专家指出,基因编辑只是工具。在不同的人手中,它可以造福人类,也可以给人类带来危害。在它引起危机之前,我们最好还是先找到“解药”。本研究由Broad研究所的Amit Choudhary教授所主导。研究人员们将注意力放在了SpCas9蛋白上,这是一种CRISPR

  • 2019年4月CRISPR/Cas最新研究进展

    2019年4月30日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thomas Splettstoesser (Wi

  • 2019年3月CRISPR/Cas最新研究进展

    2019年4月30日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thomas Splettstoesser (Wi

  • Science子刊重大突破!首次利用CRISPR技术实现子宫内胎儿遗传疾病治疗

    2019年4月30日讯 /生物谷BIOON /——费城儿童医院(CHOP)和宾夕法尼亚医学院的一个研究小组利用CRISPR基因编辑技术,在一种动物模型中成功地阻止了一种致命的肺部疾病。这种动物模型中,一种有害的突变会导致幼体出生后几小时内死亡,相关研究成果于近日发表在《Science Translational Medicine》上,这项概念验证性研究表明,子宫内编辑可能是一种在出生前治疗肺部疾病

  • Nature:大规模CRISPR/Cas9筛选鉴定出600个癌症基因靶标

    2019年4月25日讯/生物谷BIOON/---在作为同类规模最大研究之一的一项研究中,来自英国剑桥大学韦尔科姆基金会桑格研究所和Open Targets等研究机构的研究人员利用CRISPR/Cas9技术破坏了来自30种癌症类型的300多种癌症模型中的每个基因,并发现了癌症存活所必需的数千个关键基因。他们随后开发出一种新的系统,对600个最有希望用于开发治疗方法的药物靶标进行优先排序。这些结果加快

  • 基因魔剪!CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格,治疗2种血红蛋白病

    2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)的快速通道资格。今年1月,FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病(SCD)的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法

  • Nature:震惊!CRISPR碱基编辑器能够诱导大量的脱靶RNA编辑

    2019年4月21日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国麻省总医院、哈佛医学院和哈佛大学陈曾熙公共卫生学院的研究人员报道近期开发的几种在单个DNA碱基中产生靶向变化的碱基编辑器能够在RNA中诱导广泛的脱靶效应。他们还描述了对碱基编辑器变体进行基因改造可显著降低RNA编辑的发生率,这同时也会增加在靶DNA编辑的精确度。相关研究结果于2019年4月17日在线发表在Nature期刊上,

  • Nat Biotechnol:让gRNA形成发夹结构可提高CRISPR系统的准确性,提高50倍

    2019年4月21日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国杜克大学的研究人员开发出一种方法,可将CRISPR基因组编辑技术的准确性平均提高50倍。他们认为它可以很容易地扩展到这种基因编辑技术的不断扩大的其他形式。这种方法给用于识别待编辑的DNA序列的向导RNA(gRNA)添加一条短尾巴。这条增加的尾巴折叠回来进行自我结合,从而产生一把仅由靶DNA序列打开的“锁”。相关研究结果于20