营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法!B-VEC在美国申请上市:非侵入性、局部应用、可重复给药!
B-VEC采用凝胶剂型,将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中,制造出功能性COL7蛋白,从而在分子水平上治疗DEB,解决根本性的致病机制。
Nucleic Acids Research:水稻非B型DNA二级结构的鉴定及功能分析方面取得新进展
近日,南京农业大学农学院张文利课题组在Nucleic Acids Research上发表了题为“Genome-wide characterization of i-motifs and their potential roles in the stability and evolution of transposable elemen
B型血友病基因疗法!欧洲药品管理局授予杰特贝林etranacogene dezaparvovec加速评估资格!
etranacogene dezaparvovec是一种基于腺相关病毒5(AAV-5)的基因疗法。
预防治疗有望助力实现A型血友病患者零出血目标
血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病,由于血液中缺乏足够的凝血因子VIII,血友病患者的关节、肌肉、中枢神经系统等会发生频繁、反复的出血,可导致关节永久性损伤、残疾等严重后果。目前,中国约有13.6万名患者,其中A型血友病最为常见,约占所有血友病的80%~85%,而在所有A型血友病患者中约70%~80%的重度及90%~95%的中轻度患者体
O型血更易感染?510万人的超大规模研究证实血型与疾病风险之间的联系
血型是指红细胞膜上特异性抗原类型。我们通常使用两种系统来定义一个人的血型,即ABO和RhD。ABO包含四个主要血型,即A、B、AB和O型,每一种都可以是RhD阳性或RhD阴性。识别个体的血型对于安全输血是至关重要的,而且,它还被用来推断某些疾病的易感性。发表在《eLife》上的一项最新研究中,来自瑞典卡罗林斯卡医学院和瑞典隆德大学领导
罗氏重磅新药舒友立乐®在华斩获新适应症,助力更多A型血友病患者迈向“零出血”自由人生
2021年5月7日,罗氏制药中国宣布,旗下舒友立乐®(英文商品名:HEMLIBRA®,化学通用名:艾美赛珠单抗)已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准,用于不存在凝血因子 VIII 抑制物的重度A 型血友病患者(先天性凝血因子VIII缺乏,FVIII<1%)成人及儿童患者的常规预防治疗,以防止出血或降低出血发作的频率。
B型血友病新药!国内首个长效重组凝血九因子新药:赛诺菲赛玖凝®(Alprolix)获国家药监局批准!
赛玖凝®适用于:B型血友病成人和儿童的控制出血、常规预防以及围手术期的出血管理。
B型血友病基因疗法!uniQure公司AMT-061关键3期成功:一次治疗,FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5(AAV-5)的一次性基因疗法。