Cell Rep：单次注射特殊制剂有望终生治疗B型血友病患者
2018年5月4日 讯 /生物谷BIOON/ --对于大多数B型血友病（hemophilia B）的患者而言，其机体无法正常形成血凝块，因此这些患者需要终生持续注射凝血因子来抑制疾病；如今来自索尔克研究所的研究人员通过研究表明，仅需要一次注射含有无病肝细胞的制剂就能产生小鼠所缺失的凝血因子，从而就能有效终生治疗患B型血友病的小鼠，相关研究刊登于国际杂志Cell Reports上，同时本文研究结果还
葛兰素史克B型脑膜炎疫苗获FDA突破性疗法认定
葛兰素史克（GSK）公司今天宣布，其B型脑膜炎疫苗Bexsero已获得美国FDA的突破性疗法认定（BTD），用于在2-10岁的儿童中预防由血清组B型脑膜炎球菌引起的侵入性脑膜炎球菌病（IMD）。2014年，Bexsero获得FDA的突破性疗法认定，用于在10-25岁的人群中预防IMD，并于2015年1月获得加速批准。今天这项新的认定是Bexsero的第二次突破性疗法认定，这也使Bexs
Nature:胰高血糖素受体晶体结构揭示B型GPCR信号转导机制
近日，中国科学院上海药物研究所在B型G蛋白偶联受体（G protein-coupled receptor， GPCR）结构与功能研究方面取得又一项重要进展：首次测定了胰高血糖素受体（Glucagon receptor， GCGR）全长蛋白与多肽配体复合物的三维结构，揭示了该受体对细胞信号分子的特异性识别及其活化调控机制。这项成果有助于深入理解B型GPCR发挥生理效应的结构生物学基础，加
基因疗法如何让B型血友病摆脱凝血因子
电视中《血疑》的主人公幸子，轻微外伤或是身体自发出血就会引发血流不止，不得不被急送到医院接受凝血因子治疗，给生活带来巨痛。这种疾病就是血友病，一种性染色体遗传导致的罕见凝血功能障碍。一项来自北京儿童医院血液病中心的调查显示，目前全球血友病的发病率约为十万分之五，我国的血友病病人数在65，000人到80，000人之间。其中超过一半为重度患者。血友病中的B型也称为九因子（FIX）缺陷，是由于凝血因子I
CBIO的B型血友病药物获得FDA授予孤儿药称号
2017年9月28日讯 /生物谷BIOON/ --今日，CBIO（CatalystBiosciences）宣布，FDA授予公司旗下治疗B型血友病的CB 2679d/ISU304药物孤儿药的称号。CB 2679d/ ISU304是重组人凝血因子IX变体皮下注射疗法。 CBIO的CEO Nassim Usman博士说：“CB2679d/ISU304获FDA孤儿药称号将促进这一有前景的B型血友
具有预防功效的 B型血友病新药—IDELVION
近日，CSL Behring公司公布了临床数据，显示新药IDELVION的预防性（prophylaxis）治疗可提供了持续一致性的因子IX高度水平，有效降低成人和儿科B型血友病患者的出血率。这些积极结果在柏林举行的国际凝血与止血学会（ISTH）2017年大会上得到报告提出。B型血友病是一种先天出血性疾病，其特征在于缺乏因子IX或含有缺陷型因子IX；几乎所有受影响的患者都是男性。B型血友病患者可能会
FDA 批准诺和诺德长效 B 型血友病新药 N9-GP
诺和诺德 5 月 31 日宣布，FDA 批准 Rebinyn（N9-GP）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗成人及儿童 B 型血友病。诺德诺德计划 2018 年上半年在美国上市 Rebinyn。N9-GP 是一种聚乙二醇化的重组人凝血因子 IX，半衰期比普通重组人凝血因子 IX 更长，用于成人及儿童 B 型血友病患者控制出血发作的按需治疗以及围术期的出血管理，其疗效和安全性在 Paradigm
B型血友病新药进展！诺和诺德长效凝血因子IX产品Rebinyn获美国FDA批准
2017年6月3日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准长效凝血因子IX产品Rebinyn（nonacog beta pegol，N9-GP）用于B型血友病儿科患者和成人患者的治疗。Rebinyn是一种糖基聚乙二醇化的重组凝血因子IX，具有显著改善的药代动力学（PK）属性。Rebinyn的获批，是基于
中国科学家解析出一种B类G蛋白偶联受体全长结构，有助开发出新的2型糖尿病药物
G蛋白偶联受体的七跨膜α-螺旋结构，图片来自Valeryns/Wikipedia。2017年5月20日/生物谷BIOON/---2型糖尿病病例在不断增加。当人体微妙的葡萄糖调节受到破坏而导致血糖水平上升（即高血糖症）时，这种复杂的疾病就会产生。随着时间的推移，这种疾病能够破坏心脏、血管、眼睛、肾脏和神经。在一项新的研究中，中国科学院上海药物研究所研究员吴蓓丽（Beili Wu）教授领导的一个国际团
默沙东三联疗法 MK-3682B 针对难治性 1 型丙肝治愈率达 100%
美国制药巨头默沙东（Merck & Co）近日在 2017 年国际肝病会议（ILC）上公布了丙肝三联疗法 MK-3682B 一项 II 期临床研究 C -SURGE 的积极数据。该研究在 94 例既往接受已上市直接作用抗病毒（DAA）疗法治疗失败的基