efanesoctocog alfa的半衰期比常规重组因子延长3-4倍。
2020年第62届美国血液学会年会（ASH）于12月5-8日召开。此次会议上，罗氏公布了来自4项关键HAVEN研究（HAVEN 1-4）中401例A型血友病患者（包括儿童、青少年、成人）的汇总三年随访数据的新分析结果。HAVEN项目是A型血友病领域开展的最大规模的关键临床试验项目之一，会上公布的新数据，建立在先前观察到的结果，强化了A型血友病药物
武田中国宣布，药代动力学（PK）指导下的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）管理工具myPKFiT®经国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于16岁及以上（体重45 kg及以上）接受百因止®（注射用重组人凝血因子VIII）治疗的A型血友病患者。
Hemlibra是一种双特异性抗体，用于体内存在/不存在因子VIII抑制剂的A型血友病患者。
BioMarin Pharmaceutical宣布了其治疗成人重度A型血友病的研究性基因疗法valocococogene roxaparvovec，在开放标签1/2期临床研究中的最新结果。长期随访结果表明，在接受一次基因疗法后4年时，患者仍然不需要接受其它预防性疗法。该数据已作为最新摘要提交给将于今年6月14—19日举行的世界血友病联盟（WFH）
2020年02月12日讯 /生物谷BIOON/ --诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP）已在美国上市销售，用于A型血友病成人及儿童患者：（1）常规预防性治疗，以预防或降低出血发作频率；（2）按需治疗和控制出血发作；（3）围手术期出血管理。在美国，Esperoct于2019年2
2020年01月03日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，评估基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病疗效和安全性的I/II期研究的三年数据已发表于《新英格兰医学杂志》（NE
2019年12月26日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病成人患者的营销授权申请（MAA）。该MAA将于
在周末开幕的第61届美国血液学会（ASH）年会上，Sangamo Therapeutics公司和辉瑞（Pfizer）公司联合公布了治疗严重A型血友病的基因疗法SB-525在名为Alta的1/2期临床试验中的中期结果。试验结果表明，所有接受最高剂量SB-525治疗的患者，血液中凝血因子VIII的水平都达到了正常范围。其中两名
2019年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份营销授权申请（MAA），寻求批准其基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）成人患者的治疗。值得一提的是，这是针对任何类型血友病基因治疗的
