2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的完整临床概念验证（proof-of-concept）

2019年4月27日讯/生物谷BIOON/---造血干细胞（hemapoietic stem cell, HSC）是存在于造血组织中的一群原始造血细胞，它不是组织固定细胞，可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊，妊娠5个月后，骨髓开始造血，出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中，所占比例甚少。现代医学中，造血干细胞在骨髓移植和疾病治疗方面有重要作用。1988年法国的

2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法

2019年3月3日讯/生物谷BIOON/---在脊椎动物中，造血干/祖细胞（hematopoietic stem/progenitor cell, HSPC）通过产生全部的血细胞谱系来维持造血输出。之前的研究已表明血管在发育期间的HSPC特化中起着至关重要的作用。在胚胎发生期间，HSPC由位于背主动脉（dorsal aorta, DA）底部的一个罕见的内皮细胞群体产生。早前的研究已表明作为一种载脂

2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使

2018年12月4日/生物谷BIOON/---科学家们之前曾认为血细胞是一群特殊的造血干细胞在骨骼中专门产生的。然而，在一项新的研究中，来自美国哥伦比亚大学瓦格洛斯内外科医生学会的研究人员吃惊地发现人体肠道可能利用它自身的造血干细胞库提供高达10%的用于人体循环的血细胞。相关研究结果于2018年10月29日在线发表在Cell Stem Cell期刊上，论文标题为“Human Intestinal

  中国科学院上海营养与健康研究院研究员潘巍峻带领其研究团队，在国际上首次高清晰解析了体内造血干细胞归巢的完整动态过程，该研究成果于北京时间11月20日在国际学术期刊Nature（《自然》）在线发表。　　造血干细胞可以通过增殖分化产生红细胞、白细胞、血小板等人体内所有类型的血液细胞，而造血干细胞能够自我更新和向下游分化从而建立整个血液系统的关键前提是其向造血组织的“归巢”。“归

2018年11月21日/生物谷BIOON/---造血干细胞（hemapoietic stem cell, HSC）一直被认为是所有血细胞的祖先。在我们出生后，这些多能性干细胞产生了我们的所有血细胞谱系：淋巴系细胞（lymphoid cell）、髓系细胞（myeloid）和红系细胞（erythroid cell），从而在一生当中维持着我们的生命。在人类中，造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊，妊娠

  造血干细胞( Hematopoietic stem cell ，HSC)是指骨髓中的干细胞，具有自我更新能力并能分化为各种血细胞前体细胞，最终生成各种血细胞成分，包括红细胞、白细胞和血小板，它们也可以分化成各种其他细胞。它们具有良好的分化增殖能力，干细胞可以救助很多患有血液病的人们，最常见的就是白血病。捐献造血干细胞对捐献者的身体并无很大伤害。造血干细胞有两个重要特征：其一

2018年7月31日/生物谷BIOON/---造血干细胞（hemapoietic stem cell, HSC）是存在于造血组织中的一群原始造血细胞，它不是组织固定细胞，可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊，妊娠5个月后，骨髓开始造血，出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中，所占比例甚少。现代医学中，造血干细胞在骨髓移植和疾病治疗方面有重要作用。1988年法国的G