Nature：基因编辑大牛张锋通过改造发光杆菌的eCIS系统，开发出将蛋白安全高效递送到人类细胞和活体动物中的新方法
在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院和布罗德研究所的研究人员利用一种天然的细菌系统开发了一种新的在人类细胞和动物中发挥作用的蛋白递送方法。这种方法经编程后可将多种蛋白---包括用于基因编辑的蛋白--
2023-04-12
董一洲团队开发新型CAP-LNP，将mRNA递送到精母细胞，治疗男性不育症
该研究开发的CAP-LNP可向精母细胞递送编码DNA减数分裂重组酶1（Dmc1）蛋白的传统mRNA以及自扩增RNA（saRNA），从而恢复Dmc1蛋白表达，治疗Dmc1基因突变引起的雄性不育症。
2023-02-13
Science子刊：AAV递送微型DMD基因，治疗DMD金毛犬模型
共有四项AAV递送微型Dystrophin蛋白的DMD临床试验正在进行，分别来自辉瑞、Sarepta、Genethon，以及该论文的参与者 Solid Biosciences 公司。
2023-01-12
Redox Biology：α-葡萄糖苷酶触发的一氧化氮靶向递送改善非甾体抗炎药所致肠病
非甾体抗炎药(NSAIDs)是目前应用最广泛的抗炎药物，能有效减轻疼痛和炎症。然而，非类固醇抗炎药会导致胃肠道(GI)严重受损。
2023-01-31
Nature子刊：细胞外囊泡装载mRNA的蛋白质替代疗法，一种全新mRNA递送方法为其他基因疗法打开大门
该研究证明了以EV为基础的mRNA递送在光老化模型中用于胶原蛋白替代和抗衰老治疗的临床潜力。EV mRNA的递送代表了一种新的通用基因治疗方式，在治疗随着衰老或其他疾病发生的人体蛋白质损失方面具有巨大
2023-01-15
Nature子刊：让吸入式mRNA疗法成为可能，新型聚合物纳米颗粒能够高效肺部递送mRNA
该研究从166个PBAE和含有PBAE的聚合物中筛选并鉴定了P76是一种高效的可通过雾化吸入递送mRNA的载体，并且能够向包括小鼠、大型动物奶牛，以及非人灵长类东五恒河猴在内的各种动物递送mRNA。
2022-12-12
Nature子刊：冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入，用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入，实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量，在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入，恢复了凝血因子Ⅸ的表达，从而恢
2022-12-02
柳叶刀综述：mRNA癌症疫苗的递送及临床进展
新冠肺炎大流行使得mRNA疫苗成为全球关注的焦点。事实上，新冠肺炎疫苗的快速发展得益于多年来在临床前和临床试验中以mRNA疫苗作为癌症治疗策略的相关研究。
2022-11-07