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甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经(ATTR-PN)新药!阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!

eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物,可减少转甲状腺素蛋白(TTR)的产生。在3期试验中,eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平,延缓了神经病变进展。

2022-06-22

甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)新药!阿斯利康/Ionis配体偶联反义药物eplontersen获美国FDA孤儿药资格!

eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物,可减少转甲状腺素蛋白(TTR)的产生。

2022-01-26

甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)药物!!辉瑞Vyndaqel/Vyndamax:治疗5年全因死亡率降低41%!

Vyndaqel和Vyndamax是首创转甲状腺素蛋白(transthyretin)稳定剂tafamidis的2种口服制剂

2021-12-22

NEJM:科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因

2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性(Transthyretin amyloidosis)又称为ATTR淀粉样变性,其是一种威胁患者生命的疾病,主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白(TTR)在组织中逐渐积累,主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂,其主要通过降低血清中TTR的浓

2021-06-30

积极助力甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)治疗—— 辉瑞罕见创新药维万心®在中国获批

2020年10月9日,辉瑞公司今日宣布,中国国家药品监督管理局已经批准维万心®(氯苯唑酸软胶囊,Vyndamax®,61mg)用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),以减少心血管死亡及心血管相关住院。维万心®是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。

2020-10-09

辉瑞Vyndaqel(tafamidis)欧盟获批,首个甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)治疗药物!

2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Vyndaqel(tafamidis),该药是一种每日一次的61mg口服胶囊,用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)成人患者。值得一提的是,Vyndaqel是首个也是唯一一个在欧盟被批准治疗ATTR-CM的药物。

2020-02-19

辉瑞tafamidis治疗甲状腺素蛋白心肌病III期临床获得成功

2018年03月31日/生物谷BIOON/--美国制药巨头辉瑞(Pfizer)近日宣布,实验性药物tafamidis治疗转甲状腺素蛋白心肌病(TTR-CM)的一项III期临床研究ATTR-ACT达到了主要终点。ATTR-ACT研究旨在评估tafamidis治疗转甲状腺素蛋白心肌病的临床预后。该研究是一项国际性、多中心、双盲、安慰剂对照、随机、3组临床研究,共入组了441例患者,包括变异型或遗传型T

2018-03-31