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  • 重磅!近20年来首个血友病新药获批

    2017年11月19日讯 /生物谷BIOON/ --近日,基因泰克(Genentech)宣布,FDA批准Hemlibra(emicizumab-kxwh)作为常规预防、防止或减少A型血友病成人和儿童患者的出血事件。Hemlibra在两项针对这类患者的关键临床试验中,显著减少成人和儿童患者的出血,最终促成FDA批准该药物上市。Hemlibra是特异性靶向因子IXa和因子X的抗体药物,可以将激活天然凝

  • 重磅!20 年来首个血友病新药今日获批

    今日,罗氏(Roche)宣布美国 FDA 批准 Hemlibra(emicizumab-kxwh)作为常规预防、防止或减少具有因子 VIII 抑制剂的 A 型血友病成人和儿童患者的出血事件。在两项针对这类患者的关键临床试验中,Hemlibra 可显着减少成人和儿童患者的出血。A 型血友病是一种严重的遗传病,患者的血液不能正常凝固,导致不受控的自发性出血。A 型血友病影响全球大约 32 万人,其中

  • Shire长效A型血友病疗法Adynovi获欧盟CHMP支持批准,用于青少年及成人患者

     2017年11月15日/生物谷BIOON/--英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司研发的一款血友病疗法在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极意见,推荐批准Adynovi(抗血友病因子[重组],聚乙二醇化),用于12岁及以上青少年及成人A型血有病患者的按需治疗(on-demand use)及预防性治疗(pr

  • A型血友病基因疗法获FDA突破性疗法认定

    BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec(曾用名BMN 270)突破性疗法认定。A型血友病也叫做因子VIII(FVIII)缺乏症或经典血友病,是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传病。因为A型血友病是一种X染色体连锁障碍,所以它主要影响男性,每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患者。这

  • FDA授予BioMarin A型血友病基因疗法BMN270突破性药物资格

     2017年10月29日讯 /生物谷BIOON/ --知名罕见病制药商BioMarin近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性基因疗法valoctocogene roxaparvovec(又名BMN270)突破性药物资格(BTD),该基因疗法开发用于重度A型血友病患者的治疗。在欧盟,今年年初欧洲药品管理局(EMA)授予了BMN270优先药物资格(PRIME)。此外,在美国和欧

  • 美国FDA授予Shire实验性A型血友病基因疗法SHP654孤儿药地位

     2017年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性凝血因子VIII(FVIII)基因疗法SHP654(又名BAX888)治疗A型血友病的孤儿药地位(ODD)。SHP654利用了一种腺相关病毒血清型8(AAV8)载体,将一种经过密码子优化的、B结构域删除的FVIII(BD

  • 拜耳向日本监管机构提交A型血友病新药BAY94-9027上市申请

    2017年10月18日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头拜耳(Bayer)近日宣布已向日本监管机构提交了长效、位点特异性聚乙二醇化重组人凝血因子VIII(PEG-rFVIII)产品BAY94-9027(damoctocog alfa pegol)治疗A型血友病的生物制品许可申请(BLA),该产品在特定的位点进行了聚乙二醇化,因此具有延长的血液半衰期。此次监管文件的提交,是基于III期研究P

  • CBIO的B型血友病药物获得FDA授予孤儿药称号

    2017年9月28日讯 /生物谷BIOON/ --今日,CBIO(CatalystBiosciences)宣布,FDA授予公司旗下治疗B型血友病的CB 2679d/ISU304药物孤儿药的称号。CB 2679d/ ISU304是重组人凝血因子IX变体皮下注射疗法。 CBIO的CEO Nassim Usman博士说:“CB2679d/ISU304获FDA孤儿药称号将促进这一有前景的B型血友

  • RNAi疗法再爆安全问题 Alnylam血友病疗法因患者死亡暂停

    RNAi疗法开发领域的领军企业——美国生物技术公司Alnylam近日遭受重创,该公司已更新2个RNAi疗法fitusiran和givosiran的临床项目,其中fitusiran开发用于体内已产生和未产生抑制剂的A型血友病和B型血友病的治疗,但因发生患者死亡事件,项目紧急叫停;givosiran开发用于急性肝卟啉症(AHP)的治疗,目前一切顺利,预计年底进入III期临床开发。尽管givosiran

  • 拜耳向美国FDA提交A型血友病新药BAY94-9027上市申请

     2017年9月6日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头拜耳(Bayer)近日宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了长效、位点特异性聚乙二醇化重组人凝血因子VIII(PEG-rFVIII)产品BAY94-9027治疗A型血友病的生物制品许可申请(BLA),该产品在特定的位点进行了聚乙二醇化,因此具有延长的血液半衰期。此次BLA的提交,是基于III期研究PROTECT VII