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  • 赛诺菲携3款罕见病新药亮相进博会: 为法布雷病、血友病及黏多糖贮积症患者带来新希望

    2019年11月6日 ,全世界已知的罕见病约有7000种,但其中只有约6%的疾病有药可治。“去世前,希望能够用上一次药”是很多罕见病患者短暂生命中的唯一期盼。作为罕见病治疗领域的先行者和领导者,赛诺菲在第二届中国国际进口博览会上带来了三款罕见病领域的创新药物,以期助力中国法布雷病、B型血友病及黏多糖贮积症Ⅰ型患者直面健康挑战,绽放生命的希望。先行探索,积极推动罕见病药物可及性罕见病,又称孤儿病,是

  • A型血友病重磅新药!中外制药双特异性抗体药物Hemlibra获中国台湾批准!

    2019年11月01日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日宣布,其在中国台湾的全资子公司已获得台湾食品药品监督管理局(TFDA)对A型血友病新药Hemlibra(emicizumab)的批准,该药可每周、每2周、每4周皮下注射一次,用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病患者,预防出血发作。此外,TFDA还批准Hemlibra每2周、每

  • 新型活细胞治疗产品!Sigilon公司SIG-001获美国FDA授予孤儿药资格,治疗A型血友病

    2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Sigilon Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的创新细胞疗法公司,致力于开发用具备生物相容性的材料封装的细胞疗法(encapsulated cell therapy)。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予SIG-001孤儿药资格(Orphan Drug Designation,ODD),这是一种开发用

  • A型血友病新药!诺和诺德长效凝血因子VIII产品Esperoct获批,用于儿童及成人患者

    2019年07月15日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德(Novo Nordisk)近日宣布,加拿大卫生部(Canada Health)已批准Esperoct(turoctocog alfa pegol,N8-GP),用于A型血友病成人及儿童患者:(1)常规预防性治疗,以预防或降低出血发作频率;(2)按需治疗和控制出血发作;(3)围手术期出血管理。上个月,Esperoct也获得了欧盟批准

  • A型血友病新药!拜耳聚乙二醇化长效药物Jivi预防性治疗≥5年具有长期疗效和安全性

    2019年07月12日/生物谷BIOON/--德国制药巨头拜耳(Bayer)近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了长效药物Jivi(BAY94-9027)治疗A型血友病III期PROTECT VIII扩展研究的新数据。PROTECT VIII研究评估了Jivi用于A型血友病患者预防性治疗、按需治疗以及围手术期管理的疗效和安全性。之前公布的结果

  • A型血友病新药!罗氏公布Hemlibra广泛临床项目数据,显示持久疗效、安全及生活质量获益

    2019年07月10日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏(Roche)近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了血友病新药Hemlibra(emicizumab)多项关键研究的新数据。此次会上,罗氏总共呈现来自其血友病项目的21份摘要,包括5份口头报告。来自4项关键性HAVEN临床研究的数据,证实了Hemlibra在体内存在或不存在因子VI

  • B型血友病基因疗法!uniQure公布第二代产品AMT-061强劲临床新数据

    2019年07月10日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司,近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了第二代B型血友病基因疗法AMT-061(AAV5-Padua hFIX变体)治疗3例患者的IIb期研究36周数据。该研究是一项开放标签、单剂量、单臂、多中心研究,正在美国开展。研究入组了3例重度B型血友病患者(

  • 血友病创新疗法!诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A型/B型血友病II期临床获得成功

    2019年07月09日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德(Novo Nordisk)近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了血友病创新疗法concizumab两项临床研究的积极数据,结果证实了concizumab在A型血友病患者(Explorer 5研究)和存在抑制剂的A型和B型血友病患者(Explorer 4研究)中的良好安全性以及

  • B型血友病基因疗法2b期临床结果积极 3期关键性研究已启动

     日前,uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后,三名患者凝血因子IX(FIX)活性平均达到正常值的45%。此外,该公司还公布了第一代基因疗法ATM-060的长达3.5年的临床试验随访结果,该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到

  • B型血友病基因疗法!uniQure第一代疗法AMT-060随访3.5年表现显著临床获益和良好耐受性

    2019年07月09日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司,近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了第一代B型血友病基因疗法AMT-060治疗10例患者I/II期研究长达3.5年的长期随访数据,结果显示FIX稳定表达、出血和FIX替代疗法使用持续减少。在这项正在进行的I/II期研究中,接受AMT-060治疗的