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  • 上海松江建转基因药物研发基地,血友病患者有望尝试到新药物

     7月19日,上海卫生科技活动周闭幕式举行。上海市儿童医院上海医学遗传研究所所长、国家重大科学研究计划项目首席科学家曾凡一在闭幕式上透露,通过转基因技术可以为血友病患者提取一种凝血因子“九因子”,松江区已经建立起200亩转基因研究基地,可以生产多种药物,而九因子是其中一类。曾凡一说,国际上转基因技术发展已经出现了不可替代的趋势,如世界范围内有12%土地已经用来种植转基因作物,而美国耕种9

  • 对抗罗氏?Shire与Novimmune签订血友病双特异性抗体研发协议

    作为血友病市场上的重量级玩家,制药巨头Shire公司最近宣布与欧洲生物技术公司Novimmune达成了一项合作研发用于治疗血友病的双特异性抗体药物研发的协议。而这被外界解读为Shire用以对抗另一制药巨头罗氏和其血友病药物emicizumab的最新措施。罗氏开发的双特异性抗体药物emicizumab目前处于临床III期研究,该药物能够同时靶向凝血因子IXa和X蛋白,这两种蛋白都是生理条件下凝血过程

  • 具有预防功效的 B型血友病新药—IDELVION

    近日,CSL Behring公司公布了临床数据,显示新药IDELVION的预防性(prophylaxis)治疗可提供了持续一致性的因子IX高度水平,有效降低成人和儿科B型血友病患者的出血率。这些积极结果在柏林举行的国际凝血与止血学会(ISTH)2017年大会上得到报告提出。B型血友病是一种先天出血性疾病,其特征在于缺乏因子IX或含有缺陷型因子IX;几乎所有受影响的患者都是男性。B型血友病患者可能会

  • 美国研发治疗A型血友病新单克隆抗体

      据美国“侨报网”7月10日报道,一项发表于当日出版的《新英格兰医学杂志》的研究指出,一种被称为“Emicizumab”新型单克隆抗体研发成功。这种专用于治疗A型血友病的新技术可明显降低患者因抗凝血因子抗体导致的出血量,且每周只需进行一次皮下注射。据报道,目前A型血友病患者需进行一周三次静脉注射凝血因子,但在血友病的治疗过程中,会产生抗凝血因子抗体(也称为血友病抑制物),这些

  • 血友病RNAi疗法取得了良好的临床数据

    昨日,Alnylam及其合作伙伴赛诺菲(Sanofi)有一个好消息。他们一直致力研究的血友病RNAi疗法(fitusiran)取得了良好的临床数据。这种疗法用RNAi靶向抗凝血酶(antithrombin)的表达,这种酶可以通过几种不同的机制防止血液凝结。最新出来的临床数据看上去非常令人鼓舞,经过fitusiran治疗的患者的出血事件大幅减少,并且没有发生因为用药导致的不合适的血液凝固。▲Dere

  • 重度A型血友病在研新药BMN270挺进临床3期

    今天,BioMarin Pharmaceutical宣布其以前报告过的针对在研新药BMN 270的临床中期结果的数据更新,该基因疗法用于治疗重度A型血友病。在这项开放标签的1/2期研究中,共有15例重度A型血友病患者接受了单剂量的BMN 270,其中7名以6e13 vg/kg的剂量治疗,其余6名随后以4e13 vg/kg的较低剂量治疗。研究中另外两名患者以较低剂量治疗,作为研究中剂量递升的一部分,

  • 罗氏A型血友病药emicizumab减少出血事件87%

    瑞士制药巨头罗氏(Roche)近日宣布,评估每周一次皮下注射药物emicizumab用于预防性治疗体内已产生VIII抑制剂的A型血友病青少年及成人患者的III期临床研究HAVEN-1的数据已发布于医学顶级期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)。主要终点显示,与绕过剂(BPAs)按需治疗(非预防性治疗,只是出血发作时使用)相比,emicizumab预防性治疗使出血事件减少87%,数据具有临床意义和统计

  • ISTH 2017:杰特贝林A型血友病疗法Afstyla表现长期疗效

    在7月8-13日德国柏林召开的第26届国际血栓与止血大会(ISTH)上,血浆蛋白生物制剂疗法企业杰特贝林(CSL Behring)公布了A型血友病治疗药物Afstyla(lonoctocog alfa,重组单链凝血因子VIII,rFVIIISingleChain)新的研究数据。数据显示,Afstyla用于预防性治疗(prophylaxis)和按需治疗(on-demand)可降低药物平均使用量,同时

  • 血友病新药3期研究取得良好结果

    今天,罗氏集团(Roche Group)成员Genentech公司宣布,一项3期HAVEN 1研究的数据发表在了《The New England Journal of Medicine 》医学杂志上,该临床试验在体内含有因子VIII抑制剂的成人和青少年A型血友病患者中评估了每周一次使用在研新药emicizumab皮下给药预防(prophylaxis)的功效。主要终点显示出了临床意义和统计学显着性,

  • B型血友病新药进展!诺和诺德长效凝血因子IX产品Rebinyn获美国FDA批准

     2017年6月3日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德(Novo Nordisk)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准长效凝血因子IX产品Rebinyn(nonacog beta pegol,N9-GP)用于B型血友病儿科患者和成人患者的治疗。Rebinyn是一种糖基聚乙二醇化的重组凝血因子IX,具有显著改善的药代动力学(PK)属性。Rebinyn的获批,是基于