首页 » 标签:“血友病”(共找到约100条相关新闻)
  • RNAi疗法再爆安全问题 Alnylam血友病疗法因患者死亡暂停

    RNAi疗法开发领域的领军企业——美国生物技术公司Alnylam近日遭受重创,该公司已更新2个RNAi疗法fitusiran和givosiran的临床项目,其中fitusiran开发用于体内已产生和未产生抑制剂的A型血友病和B型血友病的治疗,但因发生患者死亡事件,项目紧急叫停;givosiran开发用于急性肝卟啉症(AHP)的治疗,目前一切顺利,预计年底进入III期临床开发。尽管givosiran

  • 拜耳向美国FDA提交A型血友病新药BAY94-9027上市申请

     2017年9月6日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头拜耳(Bayer)近日宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了长效、位点特异性聚乙二醇化重组人凝血因子VIII(PEG-rFVIII)产品BAY94-9027治疗A型血友病的生物制品许可申请(BLA),该产品在特定的位点进行了聚乙二醇化,因此具有延长的血液半衰期。此次BLA的提交,是基于III期研究PROTECT VII

  • 重磅!Genentech A型血友病新药获FDA优先审批

    2017年8月25日讯 /生物谷BIOON/-近日,Genentech宣布旗下生物药Emicizumab获FDA授予优先审批资格。该款药物主要针对体内存在VIII因子抑制物的A型血友病成年、青少年及幼儿患者,是一款预防用药。FDA曾对该药物授予突破性疗法认定,而且预计于2018年2月23日发布最终审查意见。众所周知,标准VIII因子替代疗法,是A型血友病的治疗手段之一。然而约1/3的患者经治疗后体

  • 罗氏A型血友病药emicizumab获优先审评资格

     8月23日,罗氏旗下公司基因泰克表示,美国FDA已经接受了公司在研药物emicizumab作为预防性用药,每周一次皮下注射用于体内已产生VIII凝血因子抑制剂的A型血友病成人、青少年及儿童患者治疗的生物制品许可证申请(BLA),并授予该申请优先审评资格。几乎三分之一的出现抑制剂的A型血友病患者会接受标准的凝血因子替代疗法,这限制了这些患者的治疗选择,同时增加了威胁生命的出血和重复出血的

  • 血友病:基因疗法攻克遗传病的最佳证明

    7月11日,Alnylam及其合作伙伴赛诺菲(Sanofi)有一个好消息。他们一直致力研究的血友病RNAi疗法(fitusiran)取得了良好的临床数据。这种疗法用RNAi靶向抗凝血酶(antithrombin)的表达,这种酶可以通过几种不同的机制防止血液凝结。最新出来的临床数据看上去非常令人鼓舞,经过fitusiran治疗的患者的出血事件大幅减少,并且没有发生因为用药导致的不合适的血液凝固。De

  • 上海松江建转基因药物研发基地,血友病患者有望尝试到新药物

     7月19日,上海卫生科技活动周闭幕式举行。上海市儿童医院上海医学遗传研究所所长、国家重大科学研究计划项目首席科学家曾凡一在闭幕式上透露,通过转基因技术可以为血友病患者提取一种凝血因子“九因子”,松江区已经建立起200亩转基因研究基地,可以生产多种药物,而九因子是其中一类。曾凡一说,国际上转基因技术发展已经出现了不可替代的趋势,如世界范围内有12%土地已经用来种植转基因作物,而美国耕种9

  • 对抗罗氏?Shire与Novimmune签订血友病双特异性抗体研发协议

    作为血友病市场上的重量级玩家,制药巨头Shire公司最近宣布与欧洲生物技术公司Novimmune达成了一项合作研发用于治疗血友病的双特异性抗体药物研发的协议。而这被外界解读为Shire用以对抗另一制药巨头罗氏和其血友病药物emicizumab的最新措施。罗氏开发的双特异性抗体药物emicizumab目前处于临床III期研究,该药物能够同时靶向凝血因子IXa和X蛋白,这两种蛋白都是生理条件下凝血过程

  • 具有预防功效的 B型血友病新药—IDELVION

    近日,CSL Behring公司公布了临床数据,显示新药IDELVION的预防性(prophylaxis)治疗可提供了持续一致性的因子IX高度水平,有效降低成人和儿科B型血友病患者的出血率。这些积极结果在柏林举行的国际凝血与止血学会(ISTH)2017年大会上得到报告提出。B型血友病是一种先天出血性疾病,其特征在于缺乏因子IX或含有缺陷型因子IX;几乎所有受影响的患者都是男性。B型血友病患者可能会

  • 美国研发治疗A型血友病新单克隆抗体

      据美国“侨报网”7月10日报道,一项发表于当日出版的《新英格兰医学杂志》的研究指出,一种被称为“Emicizumab”新型单克隆抗体研发成功。这种专用于治疗A型血友病的新技术可明显降低患者因抗凝血因子抗体导致的出血量,且每周只需进行一次皮下注射。据报道,目前A型血友病患者需进行一周三次静脉注射凝血因子,但在血友病的治疗过程中,会产生抗凝血因子抗体(也称为血友病抑制物),这些

  • 血友病RNAi疗法取得了良好的临床数据

    昨日,Alnylam及其合作伙伴赛诺菲(Sanofi)有一个好消息。他们一直致力研究的血友病RNAi疗法(fitusiran)取得了良好的临床数据。这种疗法用RNAi靶向抗凝血酶(antithrombin)的表达,这种酶可以通过几种不同的机制防止血液凝结。最新出来的临床数据看上去非常令人鼓舞,经过fitusiran治疗的患者的出血事件大幅减少,并且没有发生因为用药导致的不合适的血液凝固。▲Dere