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  • OXB与Bioverativ合作开发血友病基因疗法

    血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍,凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。专注基因和细胞治疗的生物医药公司Oxford BioMedica(OXB)日前宣布,该公司与Bioverativ公司达成一项重要的新合作和许可协议,开发和生产用于治疗血友病的慢病毒载体。该协议包括许可Bioverativ使用OXB专有

  • 基因疗法如何让B型血友病摆脱凝血因子

    电视中《血疑》的主人公幸子,轻微外伤或是身体自发出血就会引发血流不止,不得不被急送到医院接受凝血因子治疗,给生活带来巨痛。这种疾病就是血友病,一种性染色体遗传导致的罕见凝血功能障碍。一项来自北京儿童医院血液病中心的调查显示,目前全球血友病的发病率约为十万分之五,我国的血友病病人数在65,000人到80,000人之间。其中超过一半为重度患者。血友病中的B型也称为九因子(FIX)缺陷,是由于凝血因子I

  • 上头条!NEJM:基因疗法启用“超强版”凝血因子,有望“一次性”治疗血友病

    导读:12月7日,著名医学期刊《New England Journal of Medicine》以头条形式发表了一篇论文,揭示了基因治疗领域的新一项成果:成功治疗10名B型血友病患者,点燃实现血液类疾病 “一次性治疗、永久性获益”终极目标的希望!图片来源:iStock.com/somersault18:24血友病相信很多人都知道血友病。作为一种X染色体连锁遗传病,因为先天性缺乏凝血因子,即便是很小

  • 出血率降低88% 血友病新药最新数据出炉

     基因泰克(Genentech)公司在美国血液病学会(ASH)年会上公布了有关其治疗血友病新药Hemlibra(emicizumab-kxwh)的最新数据。长期数据显示,与以前的预防或BPA(Bypassing Agent)疗法相比,很多患者在使用Hemlibra治疗后未见出血事件。A型血友病是一种严重的遗传病,患者的血液不能正常凝固,导致不受控的自发性出血。A型血友病影响全球大约32万

  • 重磅!近20年来首个血友病新药获批

    2017年11月19日讯 /生物谷BIOON/ --近日,基因泰克(Genentech)宣布,FDA批准Hemlibra(emicizumab-kxwh)作为常规预防、防止或减少A型血友病成人和儿童患者的出血事件。Hemlibra在两项针对这类患者的关键临床试验中,显著减少成人和儿童患者的出血,最终促成FDA批准该药物上市。Hemlibra是特异性靶向因子IXa和因子X的抗体药物,可以将激活天然凝

  • 重磅!20 年来首个血友病新药今日获批

    今日,罗氏(Roche)宣布美国 FDA 批准 Hemlibra(emicizumab-kxwh)作为常规预防、防止或减少具有因子 VIII 抑制剂的 A 型血友病成人和儿童患者的出血事件。在两项针对这类患者的关键临床试验中,Hemlibra 可显着减少成人和儿童患者的出血。A 型血友病是一种严重的遗传病,患者的血液不能正常凝固,导致不受控的自发性出血。A 型血友病影响全球大约 32 万人,其中

  • Shire长效A型血友病疗法Adynovi获欧盟CHMP支持批准,用于青少年及成人患者

     2017年11月15日/生物谷BIOON/--英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司研发的一款血友病疗法在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极意见,推荐批准Adynovi(抗血友病因子[重组],聚乙二醇化),用于12岁及以上青少年及成人A型血有病患者的按需治疗(on-demand use)及预防性治疗(pr

  • A型血友病基因疗法获FDA突破性疗法认定

    BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec(曾用名BMN 270)突破性疗法认定。A型血友病也叫做因子VIII(FVIII)缺乏症或经典血友病,是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传病。因为A型血友病是一种X染色体连锁障碍,所以它主要影响男性,每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患者。这

  • FDA授予BioMarin A型血友病基因疗法BMN270突破性药物资格

     2017年10月29日讯 /生物谷BIOON/ --知名罕见病制药商BioMarin近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性基因疗法valoctocogene roxaparvovec(又名BMN270)突破性药物资格(BTD),该基因疗法开发用于重度A型血友病患者的治疗。在欧盟,今年年初欧洲药品管理局(EMA)授予了BMN270优先药物资格(PRIME)。此外,在美国和欧

  • 美国FDA授予Shire实验性A型血友病基因疗法SHP654孤儿药地位

     2017年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性凝血因子VIII(FVIII)基因疗法SHP654(又名BAX888)治疗A型血友病的孤儿药地位(ODD)。SHP654利用了一种腺相关病毒血清型8(AAV8)载体,将一种经过密码子优化的、B结构域删除的FVIII(BD