在子宫内成功治疗罕见遗传病
该研究记录了首例尚在子宫中的胎儿接受利司扑兰治疗的案例，标志着神经肌肉退行性疾病的子宫内干预的里程碑，若疗效及安全性获进一步验证，或将改写 SMA 的临床管理范式。
2025-02-26
平行推进、无缝衔接……药明康德这样助力罕见病疗法开发
2025-02-25
Chem Biol Interact利用心脏类器官：二甲双胍能缓解高糖高脂饮食引发的心脏问题，改善糖尿病心肌病
本研究利用人诱导多能干细胞构建糖尿病心肌病心脏类器官模型，发现高糖高脂环境对其有毒性作用，二甲双胍可缓解；该模型能有效模拟疾病，为研究和药物测试提供新平台。
2025-03-03
Nature：科学家成功绘制出人类炎性肠病的全球地图
本文研究不仅揭示了IBD的全球传播趋势，还为各国医疗系统提供了应对IBD负担的路线图，通过明确每个地区在IBD发病率和患病率轨迹上的位置，医疗系统就能更好地预测和管理未来几十年IBD的快速增长。
2025-05-03
关注罕见病，关注突破性疗法及药明康德CRDMO的价值
2025-05-20
NCR201细胞疗法实现帕金森病“关期”消失
通过机器人辅助立体定向技术，将全球领先的iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（iDAP）——“NCR201细胞注射液”精准植入患者脑内，成功实现从“对症治疗”到“对因修复”的跨越。
2025-06-08
Nat Aging：揭示IL-12驱动阿尔茨海默病病理机制
对阿尔茨海默病患者尸检组织的研究进一步证实了这一结果——这种疾病越严重，组织中IL-12的含量就越高。含有人类少突胶质细胞的细胞培养物对IL-12也极为敏感。
2025-03-19
新生儿肠道里的"神秘房客"竟能预防糖尿病？
当研究者将7-12月龄婴儿的粪便微生物移植给无菌小鼠时，受体小鼠的β细胞质量比移植其他年龄段微生物的小鼠高出35%。这暗示人类同样存在一个代谢发育的"黄金窗口期"。
2025-03-11
Nat Metab：新研究指出铁死亡与炎症性肠病相关联
在IBD模型小鼠中进行的精心实验证实，成纤维细胞（构成结缔组织的细胞）中过表达的ACSL4酶似乎驱动了结肠内壁中脂质ROS的生成和细胞死亡。
2025-06-28