《科学》重磅：“无药可救”的致命罕见脑病，终于迎来治疗方法！
通过骨髓移植替换具有缺陷的小胶质细胞，可有效阻止ALSP疾病进展。在小鼠模型和人类ALSP患者中，这种策略成功阻止了疾病进一步恶化，为目前“无药可治”的致命神经系统疾病带来新希望。
2025-07-14
《柳叶刀·神经病学》：临床试验首次证实，提前数年接受抗Aβ抗体预防性治疗，可以延迟显性遗传阿尔茨海默病发生
科学家们首次在临床试验中证实，在症状出现前数年接受预防性治疗以清除淀粉样蛋白斑块，可以延迟AD的发生。
2025-04-05
克罗恩病竟与EBV感染存在关联
一项发表在Gastroenterology 期刊上的纵向研究系统地研究了病毒在克罗恩病中的作用，并发现了强有力的证据表明EBV感染易使人患上克罗恩病。
2025-03-12
在子宫内成功治疗罕见遗传病
该研究记录了首例尚在子宫中的胎儿接受利司扑兰治疗的案例，标志着神经肌肉退行性疾病的子宫内干预的里程碑，若疗效及安全性获进一步验证，或将改写 SMA 的临床管理范式。
2025-02-26
平行推进、无缝衔接……药明康德这样助力罕见病疗法开发
2025-02-25
NCR201细胞疗法实现帕金森病“关期”消失
通过机器人辅助立体定向技术，将全球领先的iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（iDAP）——“NCR201细胞注射液”精准植入患者脑内，成功实现从“对症治疗”到“对因修复”的跨越。
2025-06-08
Nature：科学家成功绘制出人类炎性肠病的全球地图
本文研究不仅揭示了IBD的全球传播趋势，还为各国医疗系统提供了应对IBD负担的路线图，通过明确每个地区在IBD发病率和患病率轨迹上的位置，医疗系统就能更好地预测和管理未来几十年IBD的快速增长。
2025-05-03
关注罕见病，关注突破性疗法及药明康德CRDMO的价值
2025-05-20
Chem Biol Interact利用心脏类器官：二甲双胍能缓解高糖高脂饮食引发的心脏问题，改善糖尿病心肌病
本研究利用人诱导多能干细胞构建糖尿病心肌病心脏类器官模型，发现高糖高脂环境对其有毒性作用，二甲双胍可缓解；该模型能有效模拟疾病，为研究和药物测试提供新平台。
2025-03-03