日前，Amicus Therapeutics公司在第48届儿童神经病学学会（Child Neurology Society）年会上，公布了治疗CLN6 Batten病（Batten disease）的基因疗法的积极中期临床数据。在接受一次基因疗法治疗的8名儿童中，有7名出现症状稳定迹象，他们中随访时间最长达到2年。Batten病是一类罕见的致命神经系统遗传病的通称，它们又被称为神经元蜡样脂褐质沉积

 今日，Axovant Gene Therapies公司在第27届欧洲基因和细胞疗法协会（European Society of Gene and Cell Therapy）年会上宣布，初步临床数据表明，基因疗法AXO-AAV-GM2具有缓解戴萨克斯症（Tay-Sachs Disease，TSD）儿童患者疾病进展的潜力。AXO-AAV-GM2不但使TSD儿童患者达到正常发育里程碑，还改善

2019年10月20日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近发表在《Cancer Cell》上的一项研究，西奈山的研究人员开发出了一种针对成年神经母细胞瘤（一种致命的小儿神经癌）患者的靶向治疗方法。 神经母细胞瘤发生在交感神经系统发育过程中的肾上腺和脊柱部分未成熟的神经细胞中。神经母细胞瘤是最常见和侵略性的小儿神经系统肿瘤之一，通常预后较差，尤其是在年龄较大的儿童中。该疾病的治疗成功率

2019年9月25日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国弗朗西斯-克里克研究所和伦敦癌症研究所等研究机构的研究人员研究了G12C KRAS抑制剂。这种新型药物靶向KRAS基因中的特定突变，这种基因突变导致细胞不受控制地增殖并且导致快速生长的癌症产生。他们还发现将一种新型药物与两种其他的化合物联合使用可显著地缩小小鼠中的肺部肿瘤和人类癌细胞形成的肺部肿瘤。相关研究结果发表在2019

2019年9月20日讯 /生物谷BIOON /——宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)艾布拉姆森癌症中心(Abramson cancer Center)的研究人员进行的一项新研究显示，阻断一种名为CDK7的激酶会引发连锁反应，导致已经扩散且对标准疗法产生耐药性的前列腺癌细胞死亡。研究小组确定CDK7的作用是控制Med-1的开关，这是一个与雄激素受体合作促进前列腺癌

2019年9月13日讯 /生物谷BIOON /——路德维希癌症研究中心(Ludwig Institute for Cancer Research)的一项研究发现，由一种名为MYC的常见癌症基因驱动的肿瘤具有一种新的弱点。研究发现，这类癌症高度依赖于细胞制造脂肪和其他脂类的机制。该研究由路德维希癌症研究所科学主任Chi Van Dan)、斯坦福大学(Stanford University)研究员De

2019年9月12日讯 /生物谷BIOON /——阿米巴由一个单细胞组成，看起来是无害的：它们看起来像在显微镜下跳华尔兹的顽皮动物，直到它们遇到一群细菌。然后，这些原本无害的阿米巴变形虫突然变成了邪恶的斑点，吞噬了细菌，然后用消化酶慢慢地把它们撕碎。被杀死的细菌很难让人流泪，但阿米巴原虫的消化能力在人脑中发挥出来时，会让人做噩梦。感染Naegleria fowleri，即所谓的食脑阿米巴原虫，极为

2019年8月23日讯 /生物谷BIOON /——在中国广州的两个岛屿上，研究人员几乎消灭了世界上最具侵略性的蚊子种群--亚洲虎蚊(白纹伊蚊)。他们首次在实地试验中使用了两种有前途的控制技术，将白纹伊蚊的种群数量减少了94%。近日发表在《Nature》杂志上的这一双管齐下的方法，将亚洲虎蚊雌蚊的绝育与雄性虎蚊的感染结合了起来。华盛顿特区乔治敦大学(Georgetown University)的蚊子

2019年8月18日讯 /生物谷BIOON /——很多人都读过关于卡梅隆·高斯林(Cameron Gosling)不幸死亡的新闻报道，他在一个炎热的夏天跳进威尔河(River Wear)后死于冷水休克。遗憾的是，卡梅伦之死并非个案。在英国，每年约有400人死于浸泡在冷水中，超过死于自行车事故或火灾的人数。大多数遇难者是30岁以下的男性，据报道，大多数人都是游泳好手。上世纪80年代，弗兰克·戈尔登(

2019年8月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国范德堡大学医学中心的研究人员针对一名接受免疫治疗的癌症患者患上脑炎并在治疗18个月后死亡，探究了这种并发症为何会发生：对这种并发症的病理学特征进行分子分析，并通过分析获得的分子数据确定了类似事件的发生率。相关研究结果近期发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“A case report of clonal EB