标签：“脑白质变性”

Molecular Therapy: 体内碱基编辑方法治疗消失的白质或其他脑白质营养不良的潜力

该研究揭示了致病Eif2b5变异体的体内碱基编辑改善小鼠消失的白质表型。

2024-03-23

来自密歇根州立大学等机构的科学家们通过进行一项自上而下的蛋白质组学研究分析了同基因型的人类非转移和转移性结直肠癌细胞系特征。

2023-01-11

来自瑞士洛桑联邦理工学院等机构的科学家们通过研究识别出了这些蛋白质缠结形成背后的关键机制。

2022-09-06

经过三万多年的家养驯化，家犬形成了特有的、高超的跨物种社会认知功能，是人类忠诚的朋友，也被认为是理想的神经精神疾病研究模型。

2022-07-07

Libmeldy是一种慢病毒造血干细胞基因疗法，一次性治疗，可解决MLD根本病因。

2022-01-22

Skysona可解决疾病根本病因，一次性治疗可持久改善生存和保护神经功能。该药已在欧盟获批，但因报销问题退出欧洲市场。

2021-12-22

Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能，最长的随访时间为近7年（82.7个月）。

2021-07-22

接受单次治疗后，90%的患者存活2年且没有发生主要功能障碍，且神经功能维持。

2021-05-28

Libmeldy一次性治疗，可解决MLD根本病因。

2020-12-22

2014年4月19日讯 /生物谷BIOON/--对于世界上许多地方的孩子，疟疾相关并发症仍然是死亡的主要原因，但为什么有些孩子会患上这些并发症，而有的孩子不会得并发症，这仍然不能很好理解。近日，一项发表在PLOS Pathogen

2016-03-23