首页 » 标签:“肌肉萎缩症”(共找到约26条相关新闻)
  • Cell:重磅!在哺乳动物体内利用改造的CRISPR/Cas9治疗糖尿病、急性肾病和肌肉萎缩症

    2017年12月9日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国沙克生物研究所的研究人员开发出CRISPR/Cas9基因组编辑技术的一种新版本,从而允许他们激活靶基因,同时不会导致DNA断裂,这就潜在地克服了利用基因编辑技术治疗人类疾病的一个重大的障碍。相关研究结果于2017年12月7日在线发表在Cell期刊上,论文标题为“In Vivo Target Gene Activation vi

  • Nat Commun:关键蛋白有助于肌肉萎缩症的治疗

    2017年12月4日/生物谷BIOON/---最近,来自阿尔伯塔大学的研究者们发现了治疗“卢•格里格”氏症(一种神经性肌肉退化症)的潜在靶点。生物物理学家Michael Woodside利用单分子技术首次观察了SOD1(过氧化物歧化酶,即一种抗氧化剂,该蛋白的错误折叠会导致神经性肌肉退化)的折叠过程,他们发现这一过程比以往认为的要复杂的多。这些结果解释了蛋白质的错误折叠的偏好性,其与朊

  • 科学家深入了解毁灭性肌肉萎缩症致病机理

    恶病质是疗养机构常见的一种病症,比如图中法国普都市的这个病例。图片来源:Voisin如果可以重来一次,我不会再把时间花费在西米布丁上,而是会花更多时间告诉妻子我爱她作为一名疗养研究员,Susan McClement曾和很

  • 【研发前沿】治疗ED药物有望缓解罕见病杜兴氏肌肉萎缩症症状

    杜兴氏肌肉萎缩症(Duchene muscular dystrophy,简称“DMD”)是一种由抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起的罕见遗传疾病。

  • 修复蛋白被激活帮助肌肉萎缩症患者生成肌肉细胞

    当肌肉细胞膜遭到破坏,修复蛋白质dysferlin就会被激活并且重新生成肌肉细胞膜。如果这种修复蛋白质由于基因突变被改变,那么人体自身的“质量控制”系统(即蛋白酶体)就认为该蛋白质是缺陷的继而消除它。如果没有dysferlin蛋白,那么受伤的肌肉细胞膜就不能被修复,从而导致骨骼肌细胞逐渐损失最终致使肌肉萎缩。看来,人体自身的“质量控制体系"会中和突变蛋白质dysferlin,即使这种突变体并不会

  • PNAS:研究发现肌肉萎缩症患者心脏衰竭的原因

    近日,西澳大利亚大学研究人员首次发现了肌细胞膜钙通道与线粒体功能之间的通信故障可能是造成肌肉萎缩症患者心脏衰竭的原因。这项研究显示,缺乏抗肌萎缩蛋白小鼠的肌细胞膜钙通道线粒体功能之间的通信受损。目前,

  • Quintiles和肌肉萎缩症学会签定研究协议

    2013年10月18日讯 /生物谷BIOON/ --Quintiles公司今日公布公司和肌肉萎缩症学会达成合作协议,帮助其处理患者数据以开发新疗法。根据协议,在未来三年,Quintiles将在全美招募登记患者信息并建立数据库供研究人员研究肌肉萎缩症发病历史和相关疾病情况。信息收集工作将从肌肉萎缩性侧索硬化症和贝克型肌营养不良症等几种疾病开始直到2016年。

  • EMBO Mol Med:肌肉萎缩症新的潜在治疗药物

    2013年9月12日讯 /生物谷BIOON/--近日,以美国研究人员为首的科学团队在临床前研究中发现,一种新的口服药物显示出用于治疗肌肉萎缩症的潜力。 研究结果发表在EMBO Molecular Medicine杂质上,研究表明VBP15能减少患杜氏肌营养不良症患者类似症状小鼠的炎症。

  • 科学家质疑PTC治疗肌肉萎缩症药物有效性

    2013年6月27日讯 /生物谷BIOON/ --就在PTC公司正在进行总额达1亿2千5百万美元的IPO项目时,科学界关于其研发的治疗肌肉萎缩症药物ataluren(PTC124)的机理展开激烈辩论。有科学家质疑该药物能够通过转移一些特殊蛋白而有效治疗肌肉萎缩症。而PTC公司则坚决扞卫其研究成果并表示已经有很多独立的实验室验证了公司的研究成果以及药物的有效性。

  • ACS Chem Biol:开发出一种治疗肌肉萎缩症的新型分子

    2013年5月2日 讯 /生物谷BIOON/ --对于病人来说完全有希望治疗营养不良性肌强直症,近日,来自伊利诺伊大学的研究者通过研究开发了一种新型的小分子物质,其可以有效破碎机体细胞中引发疾病的蛋白质-RNA簇,这项研究或许为开发治疗那些不能治愈的疾病提供了希望和思路,相关研究成果刊登于国际杂志ACS Chemical Biology上。