Sci Transl Med：肠道微生物或能帮助确定患者对减缓1型糖尿病发生的药物的反应
来自多伦多大学等机构的科学家们通过研究揭示了肠道微生物组如何影响患者对药物泰普利单抗（teplizumab）的反应，其是一种能减缓1型糖尿病的药物。
2024-01-10
Nat Cancer：药物伊美司他有望治疗人类急性髓性白血病和其它类型癌症
来自澳大利亚QIMR Berghofer医学研究所等机构的科学家们通过研究有望开启一种靶向作用急性髓性白血病的全新疗法，或能为那些对当前疗法不再产生反应的患者带来一定的治疗希望。
2023-11-03
Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功，即将申报上市
Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究取得积极结果，达到主要疗效终点，能够显著改善患者的甘油三酯水平，同时也展现出良好的安全
2023-10-16
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
Cell Rep：揭示阿尔兹海默病的最大遗传风险因素或有望帮助寻找新型药物靶点
来自Gladstone研究所等机构的科学家们通过研究发现，产生APOE4的神经元所释放的名为HMGB1的免疫信号分子的速率要比产生其它APOE突变体的神经元高得多。
2023-10-30
Cell子刊：上海药物所徐石林团队开发PROTAC降解剂，靶向METTL3-METTL14复合物，治疗白血病
在这项研究中，徐石林团队尝试开发一种有效的治疗工具，可以破坏METTL3和/或METTL14的稳定性。
2024-01-11
Moderna披露mRNA疗法用于罕见病I/II期临床数据
Moderna近日在2023年美国基因细胞治疗学会（ASGCT）年会上提交了在研mRNA疗法mRNA-3927用于罕见病丙酸血症（PA）I/II期临床研究中期数据。
2023-05-23
Nat Commun：靶向TYRP1的CAR-T细胞有望治疗皮肤黑色素瘤和罕见黑色素瘤亚型
本研究使用了一种经过基因改造的 CAR-T 细胞，它们能识别并攻击含有高水平TYRP1 的细胞，其中TYRP1 是一种在黑色素瘤细胞表面上发现的蛋白。
2024-02-22
一年只需2针的长效艾滋病药物，治疗多重耐药艾滋病的2/3期临床数据发布
研究团队总结道，在艾滋病治疗领域，要为多重耐药性艾滋病患者找到简单的治疗方法一直是一个挑战，而Lenacapavir的获批上市是一个值得自豪的事。
2023-09-04