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  • FDA授予原发性线粒体肌病药物elamipretide孤儿药称号

    2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日,Stealth Biotherapeutics宣布,FDA授予公司旗下治疗原发性线粒体肌病(PMM)药物elamipretide孤儿药称号。PMM是由于线粒体代谢过程中某些酶缺乏所引起的一组遗传性疾病。目前PMM的治疗主要是营养支持治疗、对症治疗、大量维生素、辅酶Q治疗等。Stealth公司CEO Reenie McCarthy说:“FDA

  • FDA给予原发性线粒体肌病治疗候选药物elamipretide快速审批资格

    用于治疗原发性线粒体肌病的候选药物elamipretide被美国食品药品管理局(FDA)授予快速审批资格。

  • Nat Genet:发现与线粒体肌病相关的基因

    英国利兹大学近日发布新闻公报称,该校研究人员与伦敦大学学院以及荷兰、意大利同行合作研究发现,MICU1基因突变与一种特定的大脑与肌肉疾病——线粒体肌病有密切关联。这是研究人员首次明确线粒体肌病与基因缺陷的直接联系,为了解这一疾病的遗传病因提供了宝贵线索,对未来新疗法的开发具有重要意义。

  • Nat Genet:MICU1基因突变导致线粒体肌病

  • Cell Metabolism:治疗线粒体肌病的新方法

    (封面图片:转基因肌纤维的免疫组织化学图像,图像经过了OXPHOS酶染色,其中蓝色部分为琥珀酸脱氢酶,棕色部分为细胞色素C氧化酶。研究发现,对于残存酶的活性的提高能产生更多的ATP,从而为肌肉发挥功能提供能量。) 神经肌肉类疾病目前正影响着全世界成千上万儿童和成年人的生活,这种疾病是由于线粒体中ATP(三磷酸腺苷)生产系统发生缺陷而导致的。

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