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  • Nat Commun:囊性纤维化治疗新希望 科学家有望利用CRISPR-Cas技术剔除致病基因突变

    2019年8月9日 讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化是一种目前无法治愈的人类遗传性疾病,而科学家们也一直在与其抗争,特别是针对引发囊性纤维化的一些突变;近日,一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中,来自特兰托大学等机构的科学家们通过研究表示,他们或能利用基因编辑技术来推动CRISPR-Cas治疗引发囊性纤维化的遗传性问题。图片来源:Alessio Cos

  • Science:揭示铰链状蛋白结构,为治疗囊性纤维化带来新思路

    2019年8月2日讯 /生物谷BIOON /——近几十年来,囊性纤维化患者的治疗方案有了显着改善。最新的药物,即所谓的增强剂,针对的是一种叫做囊性纤维化跨膜电导调节剂的蛋白质,这种蛋白质在患者身上发生突变。然而,尽管这些药物可以帮助一些CF患者,但它们远非完美。此外,到目前为止,研究人员还没有弄清楚这些药物是如何起作用的。洛克菲勒科学家的一项新研究首次描述了在原子分辨率下增强剂和它们所针对的蛋白质

  • 囊性纤维化新药!Vertex三联疗法(VX-445/tezacaftor/ivacaftor)在美申请上市,治疗90%患者

    2019年07月24日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了VX-445(elexacaftor)与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请(NDA),用于治疗年龄≥12岁的CF患者,具体为:携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者,或携带2个F508del突变的患者

  • Science子刊:靶向CAPN9具有抑制多种组织纤维化的治疗潜力

    2019年7月22日讯/生物谷BIOON/---纤维化(fibrosis)是慢性疾病的常见病理结果。在纤维化期间,肌成纤维细胞产生的富含胶原蛋白的胞外基质不断沉积,最终取代了正常的组织实质(tissue parenchyma),因而会损害组织功能。通过间充质转变(mesenchymal transition)产生肌成纤维细胞的祖细胞类型和细胞程序在不同的组织和疾病之间可能有所不同,但是它们在纤维化

  • 11亿美元囊获抗纤维化疗法 勃林格殷格翰达成合作

     日前,Bridge Biotehrapeutics公司宣布,与勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)公司达成一项合作和研发授权协议。双方将共同开发Bridge公司研发的自分泌运动因子(autotaxin)抑制剂BBT-877,治疗包括特发性肺纤维化(IPF)在内的纤维化间质性肺病患者。Bridge是一家只有17名正式员工的虚拟公司。BBT-877是该公司开发的具备“b

  • Science子刊:罕见的遗传性酶紊乱导致纤维化

    2019年7月22日讯 /生物谷BIOON /——在一项圣犹大儿童研究医院科学家完成、近日发表在《Science Advances》杂志上的研究中,研究者发现神经氨酸酶1(NEU1)的缺乏与肌肉、肾脏、肝脏、心脏和肺等器官结缔组织(纤维化)的形成有关。纤维化包括危及生命的情况,如特发性肺纤维化。NEU1基因突变引起溶酶体贮存病--唾液酸沉积症,这是一大类小儿疾病。"这是NEU1首次与纤维性疾病联系

  • 纤维化间质性肺病新药!勃林格殷格翰达成11.5亿欧元协议,开发强效ATX抑制剂BBT-887

    2019年07月19日/生物谷BIOON/--德国制药巨头勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)与Bridge Biotherapeutics公司近日宣布,双方已达成一项新的合作及许可协议,开发后者的自分泌运动因子(autotaxin,ATX)抑制剂BBT-877,用于纤维化间质性肺病患者的治疗,包括特发性肺纤维化(IPF)。目前,BBT-877正在多个I期临床研究中评估,预计未

  • Science子刊:揭示囊性纤维化患者为何容易遭受铜绿假单胞菌感染

    2019年7月15日讯/生物谷BIOON/---为何囊性纤维化(cystic fibrosis, CF)患者容易遭受铜绿假单胞菌(Pseudomonas aeruginosa, 也译作绿脓杆菌)感染?人们对此知之甚少。PTEN是一种肿瘤抑制蛋白,因它能够调节细胞增殖和代谢而广为人所知。PTEN与质膜上的囊性纤维化跨膜传导调节蛋白(cystic fibrosis transmembrane cond

  • 第3款囊性纤维化药物!福泰制药Symdeko获美国FDA批准扩大适用人群,用于6-11岁儿童患者

    2019年06月22日讯 /生物谷BIOON/ --福泰制药(Vertex Pharma)是囊性纤维化领域的全球领导者。近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Symdeko(tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor)扩大适用人群,用于治疗6-11岁囊性纤维化(CF)儿童患者,具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因中:(1)携带2个拷贝F508del突变的

  • 骨髓纤维化新药!新基高度选择性JAK2抑制剂fedratinib在难治性患者中展现强劲疗效

    2019年06月11日讯 /生物谷BIOON/ --新基(Celgene)近日公布了II期JAKARTA2临床研究的更新分析数据。该研究是一项单臂、开放标签研究,在既往已接受ruxolitinib治疗的原发性或继发性骨髓纤维化患者中开展,ruxolitinib是美国FDA唯一批准的治疗该疾病的药物。更新分析结果显示,在既往已接受ruxolitinib治疗的骨髓纤维化患者中,fedratinib治疗