首页 » 标签:“突破性疗法”(共找到约92条相关新闻)
  • 罗氏A型血友病药物Hemlibra再获FDA突破性疗法认定

     4月17日,罗氏制药宣布,美国FDA已授予公司Hemlibra? (emicizumab-kxwh)用于未产生VIII因子抑制剂A型血友病治疗的突破性疗法认定。突破性疗法指定是为了加速那些用于严重疾病治疗且相比现有疗法具有很大治疗改善药物的开发和审查。罗氏制药首席医学官Sandra Horning博士表示:“Hemlibra是第一款相比凝血因子VIII预防治疗具有更好疗效的药物,凝血因

  • 杨森膀胱癌新药erdafitinib获突破性疗法认定 缓解率达42%

    今日,强生(Johnson & Johnson)公司旗下的杨森(Janssen)公司宣布,美国FDA已经授予erdafitinib突破性疗法认定,用于治疗尿路上皮癌。泌尿系统肿瘤最常见于膀胱,是美国第六大常见的癌症类型。这些癌症起源于膀胱内的尿路上皮细胞。今年,预计会有81,190例新诊断膀胱癌病例,导致17,240人死亡。对于转移性疾病患者,由于肿瘤进展迅速,缺乏有效的治疗方法,尤其是复

  • Proteostasis囊性纤维化药物获FDA突破性疗法认定

    3月12日,美国临床阶段生物制药公司Proteostasis Therapeutics公布称,美国FDA已授予公司在研项目PTI-428用于囊性纤维化治疗的突破性疗法认定。Proteostasis致力于囊性纤维化(CF)及其他因蛋白质功能失调引起疾病的开创性疗法开发,PTI-428为该公司在研的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)放大器。FDA突破性治疗授予的目的是加快那些相比现有疗法在治疗严重

  • 赛诺菲携手Alnylam 罕见病新药获得FDA突破性疗法认定

    近日有消息称,法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后,正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran,用于治疗原发性高草酸尿症I型,近日获得FDA授予的突破性疗法认定。原发性高草酸尿症I型是一种罕见疾病,由过量的草酸生成导致肾衰竭,具有显着的发病率和死亡率,目前尚无批准的治疗方法。Lumasi

  • 惠及70%放疗患者 Galer新药获突破性疗法认定

    小编推荐会议:新药研发“推新选优”项目路演活动今日,Galera Therapeutics宣布美国FDA授予其主要候选药物GC4419突破性疗法认定,该药物是一种高度选择性有效的小分子歧化酶模拟物,用于减少放射治疗(有或没有全身治疗)引起的严重口腔粘膜炎(SOM)的持续时间、发生率和严重程度。值得一提的是,GC4419还获得了FDA颁发的快速通道资格,用于降低放疗和化疗引起的OM的严重程度和发生率

  • 葛兰素史克B型脑膜炎疫苗获FDA突破性疗法认定

     葛兰素史克(GSK)公司今天宣布,其B型脑膜炎疫苗Bexsero已获得美国FDA的突破性疗法认定(BTD),用于在2-10岁的儿童中预防由血清组B型脑膜炎球菌引起的侵入性脑膜炎球菌病(IMD)。2014年,Bexsero获得FDA的突破性疗法认定,用于在10-25岁的人群中预防IMD,并于2015年1月获得加速批准。今天这项新的认定是Bexsero的第二次突破性疗法认定,这也使Bexs

  • FDA颁发首款镰状红细胞病突破性疗法认定

    Global Blood Therapeutics(GBT)近日宣布,美国FDA为镰状红细胞病(SCD)新药voxelotor(以前称为GBT440)颁发了突破性疗法认定(BTD)。Voxelotor作为正在开发的SCD缓解疗法,已获得了欧洲药品管理局(EMA)的优先药物(PRIME)资格。Voxelotor是首个获得突破性疗法认定的治疗SCD在研新药。SCD是由血红蛋白β链中的基因突变引起的终身

  • 肾细胞癌免疫疗法组合获突破性疗法认定

      日前,卫材药业有限公司和默沙东联合宣布美国FDA授予由卫材药业的能够抑制多种受体酪氨酸激酶(Receptor Tyrosine Kinase,RTK)活性的抑制剂LENVIMA(lenvatinib)和默沙东的PD-1阻断疗法KEYTRUDA(pembrolizumab)构成的组合疗法突破性疗法认定。此项组合疗法将用于治疗局部晚期或者转移的肾细胞癌(Renal Cell C

  • 默沙东和卫材肾细胞癌联合疗法获FDA突破性疗法认定

     1月9日,卫材和默沙东制药公司公布称,美国FDA授予卫材多受体酪氨酸激酶抑制剂LENVIMA? (lenvatinib)联合默沙东抗PD-1疗法KEYTRUDA? (pembrolizumab)用于晚期和/或转移性肾细胞癌(RCC)治疗突破性疗法认定。LENVIMA和Keytruda联合疗法是由日本卫材和美国默沙东公司联合开发。这是LENVIMA的第二次突破性疗法指定,对KeyTrud

  • 艾伯维皮炎新药获突破性疗法认定

    生物制药公司AbbVie今天宣布,美国FDA给予其在研新药Upadacitinib针对特应性皮炎的突破性疗法认定,用于患有中重度特应性皮炎的适合进行全身治疗的成年患者。该认定基于AbbVie在2017年9月公布的其2B期临床试验的积极结果。FDA的“突破性疗法认定”计划旨在加速开发和审查具有初步临床证据支持其可能会显着改善一个或多个临床重要终点的在研药物或疗法。特应性皮炎又称湿疹,是一种慢性炎性皮