Nature：一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
目前，杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法，现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性，因为这个基因位于X 染色体上，他们在 4 岁左右开始出现症状，通常在二三十岁时死亡。
2024-07-19
Nature：利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜氏肌营养不良症
本研究数据显示，表达较大或全长肌营养不良蛋白的功能明显优于正在临床试验中测试的微型肌营养不良蛋白。
2024-08-23
蔡金全/蒋传路/孟祥祺团队开发新型递送载体，治疗胶质母细胞瘤
在这项研究中，研究团队展示了一种能够穿越血脑屏障（BBB）并向胶质母细胞瘤细胞的细胞质中递送siRNA和CRISPR-Cas9 RNP复合物的聚合物锁定融合脂质体（简称Plofsome）。
2024-09-05
Cell子刊：南京大学王宏伟/黄志强/王永祥团队发现，补充这种必需氨基酸，可预防癌症恶病质
该研究发现，癌症恶病质中，甲硫氨酸循环紊乱通过表观遗传调控REDD1，引发肌肉萎缩，从而揭示了在恶病质背景下缓解肌肉萎缩的关键调控通路，为恶病质期间维持肌肉功能提供了理论上的营养框架。
2025-01-01
Cell：北京大学杜鹏团队通过剪接抑制获得两种新型人全能性干细胞
此项研究首次捕获了一种新型的ZGA-like细胞（ZLC），并成功在体外稳定培养了具有pre-ZGA特征的人全能性干细胞（hTBLC）。
2024-06-09
Cell Stem Cell：王军平/杜长虹等团队揭示丝氨酸代谢在造血干细胞稳态维持及放射损伤修复中的作用与机制
结果表明，线粒体丝氨酸分解代谢障碍是丝氨酸限制引发骨髓HSC维持受损的主要原因。
2024-08-28
Cell子刊：程涛/王建祥/李昕团队开发提高CAR-巨噬细胞疗法抗癌效果的新方法
该研究研究提供了可行的方法，能够显著提高人多能干细胞来源的CAR-巨噬细胞（hPSC-CAR-M）的生产及其功能，为将其应用于临床治疗奠定了基础。
2024-05-20
Adv Sci | 哈尔滨医科大学杨宝峰/杜伟杰等合作发现心脏肥厚的关键调节因子
该研究揭示了先前未被认识到的Mettl1作为压力过载下心脏肥大和重塑的核心驱动因素的作用，通过体内和体外进行的增益和损失功能研究证明了这一点。
2024-06-08
受航天飞机启发，韩雪祥等开发新型LNP，助推mRNA高效递送
研究团队受航天飞机（Space shuttle）启发，设计了一种高通量、低成本合成可降解分支类脂质（DB-lipidoids）的构建策略，可将mRNA递送效率提高三个数量级。
2024-03-24
Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08