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C-(NPC)新药:首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)撤回欧盟上市申请!

目前,仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他),已在中国上市。

2022-03-25

C-(NPC)新药:首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)在美国和欧盟遭遇监管挫折!

目前,仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他),已在中国上市。

2022-02-25

Nature:C-竟与免疫蛋白STING有关,抑制STING或可治疗这种罕见的神经退行性疾病

2021年7月22日讯/生物谷BIOON/---C型尼曼-匹克病(Niemann-Pick disease type C)是一种罕见的神经退行性疾病。这种疾病在一个多世纪前就被发现,但仍然缺乏有效的治疗。C型尼曼-皮克病在全世界的发病率大约为15万分之一,长期以来一直被认为是一种胆固醇代谢和分布的疾病。在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究

2021-07-22

C-(NPC)新药:首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)遭美国FDA拒绝批准!

目前,仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他),已在中国上市!

2021-06-20

美国首个C-(NPC)药物:热休克反应诱导剂arimoclomol获FDA优先审查!

目前,仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他),已在中国上市!

2020-09-18

C-(NPC)新药:热休克反应诱导剂arimoclomol申请上市!

目前,仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他),已在中国上市!

2020-07-20

罕见新药!热休克反应诱导剂arimoclomol治疗-C疗效强劲,今年申请上市!

2020年01月04日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司,专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗,其平台是基于热休克蛋白(HSPs)的早期科学发现。近日,该公司公布了arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型(NPC)开放标签II/III期临床研究的12个月中期数据。长期数据显示,在过去两年中,arimoclom

2020-01-04

罕见新药!热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格,治疗-C

2019年11月20日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司,专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗,其平台是基于热休克蛋白(HSPs)的早期科学发现。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型(NPC)的突破性药物资格(BTD)。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道,旨在加快开发及审查用于

2019-11-20

Science子刊:基因替代疗法有望治疗-皮等一系列溶酶体贮积症

2019年8月24日讯/生物谷BIOON/---尼曼-皮克病(Niemann-Pick disease, NPD)又称为鞘沉积病(sphingolipidoses),是一种溶酶体贮积症,其特征在于神经变性和早期死亡。它是一种先天性糖脂代谢性疾病,影响着身体的多个系统,严重程度也各不相同。根据致病基因和疾病症状和患者体征,人们将NPD主要分为4种类型:A型(NPD-A),B型(NPD-B),C1型(

2019-08-24

Vtesse制药药物VTS-270获英国突破性创新药物(PIM)资格

近日,Vtesse制药的罕见病创新药VTS-270获得英国药物与健康产品管理局授予的突破性创新药物(Promising Innovative Medicine,PIM)资格,用于治疗C型尼曼匹克氏症。

2016-11-14