日本科学家开发新型药物有望治疗尼曼匹克病
细胞一些生理过程的副产物需要及时清除或降解保证细胞行使正常功能。溶酶体是细胞主要的废物处理系统，一旦一些基因异常影响了溶酶体功能就会导致废物堆积在细胞内影响细胞功能。
2016-11-04
Stem Cell Reports：用于治疗尼曼匹克病的组合疗法
2014年5月25日讯 /生物谷BIOON/--通过研究从患者来源的诱导多能干细胞（iPS细胞）所生长出的神经和肝脏细胞，怀特黑德研究所研究人员已经确定了潜在的双管齐下的方法来治疗C型尼曼氏病(Niemann-Pick type C,NPC)，NP
2014-05-29