Cell Stem Cell：张楹/杨贝/陈佳/杨力团队通过变形式碱基编辑器治疗β-血红蛋白病
研究团队对编辑过程中的脱靶事件进行了全面评估。结果证明，经tBE编辑的HSPC未检测到高于背景水平的DNA/RNA脱靶突变。
2023-11-22
《JAMA·精神病学》：最新研究发现，全球每10名5-24岁的儿童和青少年中就有1人患精神障碍
本研究概述了全球儿童和青少年总体和不同精神障碍的患病率和致残情况，并且按照年龄（发育阶段）和性别进行了划分。
2024-02-21
B型血友病基因疗法！欧洲药品管理局授予杰特贝林etranacogene dezaparvovec加速评估资格!
etranacogene dezaparvovec是一种基于腺相关病毒5（AAV-5）的基因疗法。
2021-12-18
罕见肾脏病新药！双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂sparsentan 3期临床：疗效显著优于厄贝沙坦!
在治疗IgA肾病(IgAN)和局灶节段性肾小球硬化（FSGS）方面，sparsentan有潜力成为监管批准的第一种疗法。
2021-09-08
儿童&青少年银屑病新药！诺华Cosentyx(可善挺)获英国NICE批准：治疗6-18岁中重度银屑病患者！
在中国，Cosentyx于今年8月获批，用于年龄≥6岁的中重度银屑病儿童和青少年患者。Cosentyx已被批准治疗斑块型银屑病和强直性脊柱炎，并于2020年纳入国家医保目录。
2021-09-07
罕见病新药！欧盟批准阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!
Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂，由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。
2021-09-06
中国儿童&青少年银屑病新药！诺华Cosentyx(可善挺)获批：治疗6-18岁中重度斑块型银屑病患者！
在中国，Cosentyx已被批准治疗斑块型银屑病和强直性脊柱炎，并于2020年纳入国家医保目录。
2021-08-18
罕见病新药！阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris欧盟即将获批：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!
Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂，由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。
2021-07-26
罕见病新药！美国FDA批准长效C5补体抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童和青少年!
Ultomiris是FDA批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。
2021-06-10
Nat Med：利用靶向缺陷性CLN3基因的反义寡核苷酸有望治疗贝敦病
2020年8月5日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国罗莎琳德富兰克林医科大学的研究人员设计出一种新的治疗方法来治疗一种罕见但致命的儿童神经退行性遗传疾病：贝敦病（Batten disease）。这项研究解决了发现贝敦病治疗方法的迫切需求。相关研究结果于2020年7月27日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“Ther
2020-08-05