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先导编辑技术,轻松设计癌症突变小鼠模型,加速癌症基因突变研究

研究团队在小鼠中构建了Cre重组酶诱导的体内先导编辑系统,利用该系统,可以通过脂质纳米颗粒在体内进行体细胞先导编辑,还能通过病毒载体递送先导编辑的pegRNA,或原位移植先导编辑过的类器官

2023-05-16

Nat Neurosci:中国科学家成功重建了小鼠大脑前额皮质中成千上万个树突和轴突的图谱

来自中国科学院等机构的科学家们通过研究旨在更好地理解轴突(神经元产生并传递脉冲的区域)和树突(能接受来自其它神经元的神经元分支)是如何在PFC中进行组织的。

2023-06-25

Nature子刊:删除多余干扰素受体基因,可部分挽救唐氏综合征小鼠表型

研究团队指出,由于研究对象是小鼠,所以将结果外推到人类时应保持谨慎,仍需开展进一步研究理解免疫应答异常的背后机制。

2023-06-07

最安全基因治疗载体的新风险:翟琦巍团队揭示AAV会导致肥胖糖尿病小鼠肝癌

这些研究结果提示AAV感染是肥胖的糖尿病人肝癌发生的关键危险因素,肥胖的糖尿病人如果能进行AAV感染检测并进行适当干预,将有望大大降低这些人群的肝癌发生风险。同时该研究也提示,肥胖的糖尿病人如果进行A

2023-06-08

上海复旦大学舒易来团队开发了一种遗传性耳聋理想的小鼠模型

先天性听力损失是儿童中最常见的感觉障碍之一,超过一半的病例是由基因突变引起的。超过100个基因与综合征和非综合征性听力损失有关,包括常染色体显性基因座、常染色体隐性基因座、x连锁基因座和线粒体基因座。

2023-05-23

科学研究发现,衰老的黑色素细胞表达的骨桥蛋白可以激活干细胞,使小鼠多毛色素痣的毛发疯狂生长

皮肤痣衰老色素细胞可以刺激毛发旺盛生长。衰老色素细胞SASP中的SPP1(骨桥蛋白)过度表达可以诱导小鼠毛发疯长,而骨桥蛋白或其受体CD44缺失则效果消失。

2023-07-17

Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病,表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。

2023-06-09

Cell:在胚胎小鼠大脑中发现一个活跃的瞬态多层回路

在一项新的研究中,来自瑞士巴塞尔分子与临床眼科学研究所和巴塞尔大学的研究人员利用一种新的方法在单细胞分辨率下研究活的胚胎小鼠大脑,发现了一个活跃的多层回路,该回路在发育的早期阶段在大脑皮层中形成。从遗

2023-04-22

Cell Rep Med:传统中药的药物形式或有望改善胶质母细胞瘤小鼠的生存率

来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究发现,基于传统中药中的天然化合物的药物或能帮助抵御小鼠机体中的恶性脑瘤,这或许就为后期科学家们开发胶质母细胞瘤的新型疗法提供了新的研究思路。

2023-05-08

刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞,挽救镰状细胞病小鼠

该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例,并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略,使用先导编辑技术,可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因,而且不产生DNA双链断裂(DSB

2023-04-20