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  • 罕见病新药!台湾浩鼎首创癌症免疫疗法OBI-888治疗胰腺癌获美国FDA孤儿药资格

    2018年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --台湾浩鼎生技股份有限公司(OBI Pharma,Inc.,以下简称浩鼎)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予OBI-888治疗胰腺癌的孤儿药资格。值得一提的是,今年7月和9月,浩鼎OBI-3424治疗肝细胞癌(HCC)以及OBI-3424治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)也获得了FDA的孤儿药资格。OBI-888是靶向糖脂抗原Globo

  • 大麻素预防器官移植缺血/再灌注损伤!美国FDA授予Revive大麻二醇(CBD)孤儿药地位

    2018年11月09日讯 /生物谷BIOON/ --Revive Therapeutics是一家专注于研究、开发、商业化新型医药产品和大麻素类药物的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予大麻二醇(cannabidiol,CBD)预防实体器官移植所致缺血和再灌注损伤的的孤儿药地位。今年6月底,FDA还授予了该公司CBD治疗自身免疫性肝炎(AIH)的孤儿药地位。孤儿药是指

  • 罕见病新药!SpringWorks公司MEK抑制剂PD-0325901获美国FDA孤儿药资格

    2018年11月09日讯 /生物谷BIOON/ --SpringWorks Therapeutics是一家处于临床阶段的罕见病和肿瘤医药公司,专注于为治疗缺乏的患者群体寻找和开发创新型治疗方案。近日,该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予MEK抑制剂PD-0325901治疗1型神经纤维瘤病(NF1)的孤儿药资格。PD-0325901是一种口服小分子药物,可选择性抑制MEK1和MEK2。孤儿

  • 阿斯利康PARP抑制剂Lynparza(利普卓)获美国FDA授予治疗胰腺癌的孤儿药地位

    2018年10月17日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)与合作伙伴默沙东(Merck & Co)近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予Lynparza(中文品牌名:利普卓,通用名:olaparib,奥拉帕利)治疗胰腺癌的孤儿药资格(ODD)。此次ODD也是Lynparza获FDA授予的第4个ODD,之前授予的3个ODD分别为:治疗卵巢癌

  • 罕见病新药!美国FDA授予新一代精准工程化CD74靶向性抗体药物偶联物(ADC)STRO-001孤儿药地位

    2018年10月15日讯 /生物谷BIOON/ --Sutro Biopharma是一家临床阶段的药物发现、开发及制造公司,致力于利用精确的蛋白质工程及合理的设计,开发新一代的肿瘤学疗法。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予STRO-001治疗多发性骨髓瘤(MM)的孤儿药资格。STRO-001是一种潜在的首创抗体药物偶联物(ADC),靶向CD47,这是一种在B细胞恶性肿瘤(如MM

  • 第一三共CAR-T细胞疗法Yescarta在日本被授予治疗4种淋巴瘤的孤儿药资格

    2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企第一三共制药(Daiichi Sankyo)近日宣布,日本卫生劳动福利部(MHLW)已授予CAR-T细胞疗法axicabtagene ciloleucel(前称KTE-C19)治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、原发性纵膈(胸腺)大B细胞淋巴瘤(PMBCL)、高级别B细胞淋巴瘤(HGBL)、转化滤泡性淋巴瘤(TFL)的孤儿药资格,上述

  • 罕见病新药!美国FDA授予双效Syk/JAK抑制剂cerdulatinib治疗周围T细胞淋巴瘤(PTCL)的孤儿药地位

    2018年09月30日讯 /生物谷BIOON/ --Portola Pharmaceuticals是一家商业化阶段的生物制药公司,专注于发现、开发和商业化用于血栓形成和其他血液疾病领域的创新疗法。该公司已有2款产品获得美国FDA批准,包括:(1)Andexxa(凝血因子Xa[重组]),这是FDA批准的首个也是唯一一个可逆转利伐沙班和阿哌沙班抗凝作用的解毒剂;(2)Bevyxxa(betrixaba

  • 首创DNA烷基化药物获孤儿药资格 治疗淋巴细胞白血病

      台湾浩鼎生技股份有限公司(OBI Pharma,Inc.,以下简称“浩鼎”)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予该公司研发的抗癌新药OBI-3424治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)的孤儿药*资格(ODD)。值得一提的是,这是OBI-3424第二次获得这一资格。今年7月,该药被授予治疗肝细胞癌(HCC)的ODD。OBI-3424是一种首创的(first-in-cla

  • MeiraGTx公司基因疗法获FDA授予孤儿药和儿科罕见病地位

    8月27日,总部位于纽约的生物技术公司MeiraGTx宣布美国食品和药物管理局(FDA)孤儿产品开发和儿科治疗办公室已授予AAV-CNGA3罕见儿科疾病地位,用于治疗由CNGA3基因突变引起的色盲症(ACHM)患者。AAV-CNGA3是一种基因疗法,用于恢复眼细胞的锥形功能,通过视网膜下注射递送至眼后部的视锥细胞受体。至此,AAV-CNGA3已收获多个重要监管里程碑,包括FDA在8月13日授予了该

  • 首个CD4CAR-T临床获FDA批准,5种CAR拿到孤儿药认定,马钰波博士在中美同时进行技术转化

    纽约石溪大学、iCell Gene Therapeutics(子公司:归气丹生物医药)以及路易斯维尔大学共同宣布,其在研的治疗复发和难治性T细胞白血病和淋巴瘤的CD4CAR工程化T细胞的IND已经获得美国FDA批准。而且这是CD4CAR-T细胞疗法针对侵入性T细胞恶性肿瘤的首次人体临床试验,将在2018年年底之前开始招募I期临床试验患者。Huda Salman博士(图片来源 stonybrook.