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Nature：基因编辑研究新突破 STITCHR技术有望让基因修复更精准

来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种名为STITCHR的新技术，其或有望为基因编辑领域带来新的希望。

2025-04-17

这项新的研究揭示了一个独特的错配修复基因子集是HD的关键驱动因素，以及该疾病如何影响特定类型的神经元。

2025-02-23

与 CRISPR-Cas9 或碱基编辑相比，先导编辑的用途更广泛且更具可预测性，能够以可编程的方式替换、重写、插入或删除 DNA 片段。

2025-05-22

该研究系统性阐明了错配修复（MMR）基因在亨廷顿病病理中的核心作用，首次揭示了 MMR 基因通过调控体细胞 CAG 扩增速率，直接导致神经元的脆弱性。

2025-02-14

AZD7648作为一种HDR增强剂，在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力，特别是在某些基因治疗的应用中，有望实现高效的基因校正。

2024-12-04

这项研究不仅明确了let-7在肺纤维化中的关键作用，还揭示了其背后的分子机制，为开发新的治疗策略提供了明确的方向。

2025-05-16

Storici团队发现，RNA可以根据它与断裂DNA链的互补性，影响使用哪种工具。这意味着，RNA 除了是重要的蛋白生产信使外，在 DNA 修复方面还扮演着工头和工人的双重角色。

2024-12-07

这项研究不仅揭示了血管性痴呆中细胞间信号传导的关键靶点，而且为开发创新疗法奠定了基础，通过深入理解血管性痴呆的细胞间相互作用机制。

2025-07-02

这项研究不仅阐明了SUMO修饰调控DNA损伤修复的新机制，还提出了创新的“动态平衡调控”模型，为理解DNA修复机制提供了坚实的理论基础。

2025-04-30

在这项研究中，科学家们发现一种名为BMP（Bis(monoacylglycero)phosphate，双（单酰甘油）磷酸盐）的脂质在溶酶体中起着关键作用。

2025-05-17