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首款靶向SOD1突变反义核苷酸疗法在华申报上市

7月14日,CDE官网显示,渤健的托夫生注射液(tofersen)上市申请获受理。

2023-07-15

超50款CGT药物上市,药物研发如何“借力”弯道超车?

从上世纪八十年代PCR被发明到1993年首个经FDA批准的PCR试剂盒投放市场,再到此后近30年时间里,科研者为解决实际应用中遇到的新问题,不断对这一技术进行优化,促使PCR经历了初代传统PCR、第二

2023-10-11

Ionis制药公司 GOLGA8增加哺乳动物细胞对反义寡核苷酸的摄取和活性

反义寡核苷酸(ASO)是一种短的、化学修饰的核酸类似物,与靶RNA碱基对,主要使RNA成为被RNaseH1和Ago2酶切割或改变前mRNA剪接的底物。

2023-06-06

首款渐冻症反义核苷酸疗法获批上市

当地时间4月25日,Biogen/lonis联合宣布FDA已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市,用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化(ALS)。这是首款针对AL

2023-04-26

lonis反义寡核苷酸药物预计年底上市

3月7日,Ionis Pharmaceuticals宣布FDA已接受反义寡核苷酸(ASO)药物Eplontersen的新药申请(NDA),用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白(TTR)介导的淀粉样变多发性神经

2023-03-08

Molecular Therapy Nucleic Acids:一种新型三环DNA反义寡核苷酸部分修复迪歇纳氏肌营养不良

Duchenne肌营养不良症(DMD)是一种神经肌肉疾病,影响1:5,000名男性出生,并与非进行性认知、行为和神经精神并存有关。DMD是由DMD基因突变引起的,DMD基因编码多种DMD蛋白(DP)。

2023-06-14

JCI:靶向Na+/K+泵的药物可杀死乳腺癌干细胞,有望开发出新的乳腺癌药物

在一项新的研究中,来自瑞典卡罗林斯卡医学院和日本金泽大学的研究人员有了一项新发现,这有潜力可以改善乳腺癌治疗。他们对乳腺癌中可以抵抗化疗并形成新肿瘤的癌干细胞(cancer stem cell, CS

2023-12-15

NPJ Digit Med | 利用生成性人工智能优选阿尔茨海默病药物再利用候选药物:真实世界临床验证研究

药物再利用,作为一种将现有药物应用于新的治疗用途的策略,近年来在医学研究领域得到了广泛关注。

2024-03-05

陈列平创立的NextCure,放弃单抗药物,转向ADC

2022年11月,NextCure公司表示,公司持有的1.18亿美元现金应该可以持续到2025年中期。留给NextCure的时间和机会显然不多了。

2023-12-19

Nature | 抗体设计的未来:AI技术助力挑战传统药物研发

未来,抗体的设计和开发可能不再依赖于庞大的实验室设施和繁复的实验过程,而是在计算机模拟和预测的基础上,快速有效地进行。

2024-03-25