首页 » 标签 :“再生医学先进疗法”(共找到约12条相关新闻)
  • 治疗脑震荡后遗症 干细胞疗法获再生医学先进疗法认定

     近日,研究神经疾病再生医学的SanBio公司宣布,美国FDA授予其SB623再生医学先进疗法认定(RMAT),用于治疗创伤性脑损伤(TBI)引起的慢性神经退行性运动障碍。今年4月,SB623已经获得日本的先驱药品认定(SAKIGAKE)。TBI包括脑震荡和锐器对大脑的损伤,可能由多种原因产生,最常见的原因包括汽车事故,摔倒和运动相关损伤。据统计,其发生频率超过中风和心脏病的发生率总和。

  • 脐带血干细胞疗法!美国FDA授予Magenta公司细胞产品MGTA-456再生医学先进疗法资格(RMAT)!

    2019年09月06日讯 /生物谷BIOON/ --Magenta Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司,致力于开发创新药物用于自身免疫性疾病、血液癌症和遗传性疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予一次性细胞疗法MGTA-456治疗多种遗传性代谢紊乱疾病的再生医学先进疗法资格(RMAT)。RMAT是2016年12月美国修改“21世纪治愈法案(21st C

  • 基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 治疗“泡泡男孩病”

     Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院(St. Jude Children's Research Hospital)共同宣布,其合作研发的治疗X连锁严重联合免疫缺陷病(X-linked severe combined immunodeficiency,X-SCID)的MB-107慢病毒载体基因疗法被美国FDA授予再生医学先进疗法认定(RMAT)。X-SCID又被称为“泡泡男孩病

  • 体外自体造血干细胞基因疗法!美国FDA授予Orchard公司OTL-103再生医学先进疗法资格(RMAT)

    2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司,致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其基于自体造血干细胞(HSC)的基因疗法OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征(Wiskott-Aldrich syndrome,WAS)的再生医

  • 血友病基因疗法获再生医学先进疗法认定 有望启动注册性试验

     日前,Sangamo Therapeutics公司和辉瑞公司公布了双方联合开发的A型血友病基因疗法SB-525在1/2期临床试验中获得的最新结果。试验结果表明,SB-525能够剂量依赖性提高凝血因子VIII的水平,并且具有良好的安全性和耐受性。FDA同时授予SB-525再生医学先进疗法(RMAT)认定。基于这些积极结果,两家公司计划将SB-525推入注册性临床试验,辉瑞公司将接手这一疗

  • 罕见皮肤病基因疗法-KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB)获美国FDA再生医学先进疗法资格(RMAT)

    2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其先导候选基因疗法KB103(bercolagene telserpavec)治疗营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)的再生医学先进疗法资格(RMAT)。此次RMAT资格的授予,是基于来自GEM-1和GEM-2

  • 基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 3期试验今年启动

      日前,Krystal Biotech公司宣布,其基因疗法KB103在2期临床试验中取得积极结果,治疗营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)。该疗法同时获得了FDA授予的再生医学先进疗法(RMAT)认定,RMAT认定旨在加快再生医疗产品(包括基因治疗产品)的开发和批准。DEB是一种罕见的慢性遗传性疾病,患者编码VII型胶原蛋白(COL7)的基因出现突变,皮肤中缺少胶原蛋白,从而

  • 范可尼贫血基因疗法!Rocket公司RL-L102斩获美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格

    2018年11月29日/生物谷BIOON/--Rocket制药公司是一家新兴的临床阶段生物技术公司,专注于开发一流的基因疗法治疗罕见的、毁灭性的疾病,该公司的多平台开发方法应用了成熟的慢病毒载体(LVV)和腺相关病毒载体(AAV)基因治疗平台。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其先导项目为RP-L102再生医学先进疗法资格(RMAT)和快速通道资格(Fast Track)。RP

  • AT132获再生医学先进疗法资格 治疗X-连锁肌小管性肌病

    Audentes Therapeutics是一家致力于开发和商业化创新基因疗法用于患有严重危及生命的罕见疾病患者的生物技术公司,日前宣布美国FDA授予其AT132再生医学先进疗法(RMAT)资格,用于治疗X-连锁肌小管性肌病(XLMTM)。Audentes监管事务高级副总裁Mary S. Newman表示,“很高兴AT132被FDA授予RMAT认定,这是一个重要的监管里程碑,突出了AT132作为一

  • 美国FDA授予Cellerant公司细胞疗法Romyelocel-L再生医学先进疗法(RMAT)资格

    2018年7月4日讯 /生物谷BIOON/ --Cellerant Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司,专注于开发创新的免疫疗法治疗血液系统恶性肿瘤和其他血液疾病。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予romyelocel-L(人类髓系祖细胞)再生医学先进疗法(RMAT)资格,用于正在接受诱导化疗的初发性急性髓性白血病(de novo AML)患者,预防严重的细菌