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Nature:CRISPR激活,治疗儿童严重大脑疾病

该研究将 CRISPR 激活(CRISPRa)技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗,在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中,成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平,逆转了神经发育障碍。

2025-09-19

Cell:肠道菌群稳定的儿童,身高发育更好

这项技术的优势在于其高分辨率,能够提供菌株级的微生物信息,并通过泛基因组分析和微生物全基因组关联分析(mGWAS),发现了与儿童营养不良相关的特定微生物基因特征。

2025-09-15

抗癌“跨界”发力!Cell:两种老组合有望逆转阿尔茨海默病记忆衰退

阿尔茨海默病是一种最常见的痴呆症类型。在一项新的研究中,来自加州大学旧金山分校和格拉德斯通研究所的研究人员将阿尔茨海默病的基因表达特征与1300种已获批药物诱发的基因表达特征进行了比较,并发现两种抗癌

2025-07-28