囊性纤维化(CF)新药！美国FDA批准Vertex三联疗法Trikafta扩大适用人群：治疗6-11岁儿童!
来源：本站原创 2021-06-10 02:34
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。
2021年06月10日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大三联疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的使用范围，纳入CFTR基因至少有一个F508del突变、或CFTR基因中有特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的6-11岁CF患者。与该批准相关的Trikafta片剂的额外剂量强度（elexacaftor 50mg/tezacaftor 25mg/ivacaftor 37.5mg和ivacaftor 75mg）现在可用于患者。
在美国，Trikafta之前被批准用于携带至少一个F508del突变、或CFTR基因存在一个特定突变且基于体外数据该突变对Trikafta治疗有反应的≥12岁CF患者。
Trikafta扩大适应症批准，基于一项为期24周的3期开放标签多中心研究的数据支持。该研究纳入了66例6-11岁CF患者，这些患者携带2个拷贝F508del突变、或携带1个拷贝F508del突变和一个最小功能突变。该研究评估了Trikafta的安全性、药代动力学和疗效。结果显示，Trikafta在这一患者群体中总体耐受性良好，安全性数据与先前对12岁及以上患者的研究结果一致。该研究的全部数据最近发表于国际医学期刊《美国呼吸和重症监护医学杂志》。
Vertex也已向欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和保健品管理局（MHRA）提交了Trikafta治疗6-11岁CF儿童患者的申请。该公司还计划在未来几个月针对这一年龄段人群在瑞士、澳大利亚、以色列等其他市场提交申请文件。
Vertex执行副总裁兼首席医疗官Carmen Bozic医学博士表示：“今天的批准，是我们努力提供药物尽早治疗这种毁灭性疾病根本病因的一个关键里程碑。在美国，随着这项扩大批准，将有大约1500名CF儿童有资格接受Trikafta治疗。我们将继续争取在其他国家批准这一扩大适应症。”
囊性纤维化（CF）是一种罕见的、缩短生命的遗传病，影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因（父母各一个）才会患上CF。
虽然有许多不同类型的CFTR突变可导致疾病，但绝大多数CF患者至少有一个F508del突变。这些突变，可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难、肺部慢性反复感染和进行性肺损伤，最终导致死亡。CF患者的死亡年龄中位数为30出头。
截至目前，Vertex公司已上市4款CF药物：Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）、Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）、Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），前3款药物可治疗全球约40000例患者，约占所有CF患者的50%。而2019年底最新批准的三联疗法Trikafta可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。
医药市场调研机构EvaluatePhamra发布报告预测，Trikafta在2026年将成为全球最畅销TOP10药物之一，销售额将达到87.39亿美元，2019-2026年期间的年复合增长率达到惊人的54.3%。（生物谷Bioon.com）
版权声明 本网站所有注明“来源：生物谷”或“来源：bioon”的文字、图片和音视频资料，版权均属于生物谷网站所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任。取得书面授权转载时，须注明“来源：生物谷”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
87%用户都在用生物谷APP 随时阅读、评论、分享交流 请扫描二维码下载->
