CD19 CAR-T细胞疗法！诺华Kymriah治疗滤泡淋巴瘤(FL)关键临床试验成功，将申请第3个适应症！
来源：本站原创 2020-08-05 15:03
截至目前，已有3款CAR-T细胞疗法批准上市。
2020年08月05日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）近日公布了CD19 CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel）治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）患者II期ELARA试验的阳性结果。在中期分析时，这项全球性研究达到了独立审查委员会（IRC）评估的完全缓解率（CRR）主要终点。CRR是FL患者对治疗反应的标准评价措施，该研究中，没有观察到新的安全信号。ELARA试验的结果将在即将召开的医学会议上公布，并将纳入计划在美国和欧盟提交的监管文件中。
在公布ELARA试验中期数据的同时，诺华宣布了为全球患者生产第3000批CAR-T细胞的里程碑，以及2家欧洲工厂被批准进行商业生产。目前，诺华的全球CAR-T细胞疗法的生产能力正在持续上升，足迹横跨四大洲，共7家工厂，这种全面、综合性的足迹，加强了CAR-T制造业和供应链的灵活性、弹性和可持续性。
Kymriah是FDA批准的第一个CAR-T细胞疗法，也是第一个被批准用于2种不同适应症的CAR-T细胞疗法。该药是一种一次性治疗方法，旨在增强患者的免疫系统来对抗癌症。目前，Kymriah被批准的适应症包括：（1）治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病（R/R ALL）儿童和年轻成人患者（年龄至25岁）；（2）治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）成人患者。
ELARA是一项单臂、多中心、开放标签II期试验，正在评估Kymriah治疗R/R FL成人患者的疗效和安全性。这项国际性试验已在全球12个国家的30多个临床中心入组了患者。
今年4月，根据ELARA试验的初步结果，FDA授予了Kymriah治疗R/R FL的再生医学先进疗法（RMAT）资格，这反映了R/R FL患者群体中存在的显著未满足医疗需求。RMAT资格认定旨在加快Kymriah的开发和审查，将其作为用于R/R FL患者的一种再生疗法。RMAT资格认定提供了类似于突破性药物资格（BTD）的优惠政策，包括与FDA进行早期互动、优先审查、加速审批的可能性。
诺华全球药物开发主管兼首席医疗官John Tsai博士表示：“我们很高兴Kymriah显示出有意义的治疗结果，该药有潜力为R/R FL患者提供一个潜在的终极治疗方案。这些结果进一步支持了我们在这种无法治愈的恶性肿瘤中重新构想医学治疗的努力。随着疾病的进展，FL患者常常面临着持续数年的各种治疗负担。Kymriah有潜力解决R/R FL患者群体中存在的显著未满足需求。”
图片来源：childrenshospital.org
滤泡性淋巴瘤（FL）是第二大常见的非霍奇金淋巴瘤（NHL）。FL是一种惰性淋巴瘤，约占NHL病例的22%。虽然新的治疗方法提高了整体生存率，但FL被认为是一种具有复发和缓解模式的不治之症。尽管患者在三线或多线治疗中有多种系统疗法可用，但这些方案的疗效会迅速下降。在复发性FL患者的整个生命周期中，他们可能会接受的治疗方案的中位数为5种，上限是12种。在那些对方案难治或很快复发的患者、以及那些可能已经用尽可用方案但仍然足够健康可以接受积极治疗的患者中，也存在着一个未得到满足的医疗需求。
截至目前，已有3款CAR-T细胞疗法获批上市，分别为：诺华Kymriah、吉利德Yescarta和Tecartus。与常规的小分子或生物疗法不同，CAR-T细胞疗法是一种活的T细胞治疗产品。3款细胞疗法的原理均是将患者的T细胞进行基因修饰表达一种旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受体（CAR），CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。
复星凯特FKC876（益基利仑赛注射液）：中国进入上市审批的第一个CAR-T细胞疗法
Yescarta于2017年10月获美国FDA批准，是第一个治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBLC）成人患者的CAR-T细胞疗法，具体适应症为：用于既往接受过2种或多种系统疗法的复发或难治性LBCL成人患者的治疗，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、原发性纵膈大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤（HGBL），以及源于滤泡性淋巴瘤（FL）的DLBCL（即转化型FL，TFL）。Yescarta不适用于原发性中枢神经系统淋巴瘤的治疗。
在中国，Yescarta（益基利仑赛注射液[拟定]，代号FKC876）由上海复星医药集团与凯特制药成立的合营企业复星凯特生物科技有限公司（FOSUN Kite）开发。今年3月中旬，复星凯特宣布，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已将CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液（拟定）的新药上市申请（NDA）纳入优先审评，用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。
益基利仑赛注射液（代号FKC876）是复星凯特从凯特制药引进Yescarta(axicabtagene ciloleucel)技术、并获授权在中国进行本地化生产的靶向CD19自体CAR-T细胞治疗产品。
该产品是复星凯特在中国推进商业化的第一个CAR-T细胞治疗产品，也是国家药品监督管理局（NMPA）迄今为止正式受理上市申请的第一个CAR-T细胞治疗产品。作为一种全新的肿瘤治疗手段，FKC876能够为中国接受了二线或以上系统性治疗后复发或难治的大B细胞淋巴瘤患者带来新生的希望和机会。（生物谷Bioon.com）
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