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抗移植新药!Incyte/诺华Jakafi(鲁索替尼)治疗类固醇难治慢性移植物抗宿主病III期临床成功!

来源:本站原创 2020-07-24 16:20


2020年07月24日讯 /生物谷BIOON/ --诺华与合作伙伴Incyte公司近日宣布,评估Jakafi(ruxolitinib,鲁索替尼)治疗中度至重度类固醇难治性或激素依赖性慢性移植物抗宿主病(GVHD)患者的III期REACH3研究达到了主要终点和2个关键次要终点。GVHD是同种异体干细胞移植的一种严重而常见的并发症,对类固醇治疗无反应的患者,没有广泛认可的治疗方案。

REACH3(NCT03112603)是一项随机、开放标签、多中心3期研究,由诺华赞助、并与Incyte合作开展和共同资助。该研究正在评估ruxolitinib与最佳可用疗法(BAT)治疗类固醇难治性慢性GVHD患者的安全性和有效性。

主要终点是第7周期访视第1天(第168天)的总缓解率(ORR),定义为显示完全或部分缓解的患者百分比。次要终点包括第7周期第1天改良Lee慢性GVHD症状量表(mLSS)评分的变化、36个月内无失败生存率(FFS)、最佳总缓解率(BOR)、缓解持续时间(DoR)、总生存期(OS)等。

结果显示,该研究达到了主要终点:在治疗第24周,与BAT组相比,ruxolitinib组取得了更优的总缓解率(ORR)。此外,研究还达到了2个关键次要终点:与BAT相比,ruxolitinib显著改善了无失败生存率(PFS)和患者报告的症状(由mLSS评估)。

这些顶线结果建立在先前报道的REACH1和REACH2试验的阳性数据基础之上。先前数据表明,Jakafi改善了类固醇难治性急性GVHD患者的一系列疗效指标。REACH3研究的数据将在即将召开的重要医学会议上公布,同时也将准备提交给美国FDA,以寻求批准Jakafi,用于治疗类固醇难治性或激素依赖性GVHD患者。

Incyte肿瘤靶向治疗集团副总裁Peter Langmuir医学博士表示:“REACH3研究的这些积极结果具有重要意义,因为它们强调了Jakafi提供有意义治疗选择的潜力,不仅对急性GVHD患者,而且对慢性形式的GVHD患者也是如此。根据这项III期研究的结果,我们将继续向美国FDA提交这些数据,这是一个关键的步骤,因为我们致力于将这一重要的治疗方案带给更多的美国GVHD患者。”

移植物抗宿主病(GVHD)是由于移植物的抗宿主反应而引起的一种免疫性疾病,是同种异体造血干细胞移植的主要并发症和造成死亡的主要原因。GVHD分为2种形式,即急性和慢性,可影响多种器官系统,最常见的受累器官为皮肤、胃肠道和肝脏。临床上,大多数患者采用糖皮质激素治疗,这是一类类固醇药物,长期使用会导致严重的健康并发症。

ruxolitinib是一种首创的口服Janus激酶1和Janus激酶2(JAK1/JAK2)抑制剂。该药目前的适应症包括:骨纤维化、真性红细胞增多症(PV)、皮质类固醇难治性急性移植物抗宿主病(GVHD)。在美国市场,该药品牌名为Jakafi,由Incyte销售;在美国以外地区,该药品牌名为Jakavi,由诺华销售。

2019年,根据II期REACH1试验的阳性结果,Jakafi获美国FDA批准,用于治疗≥12岁的成人和儿童类固醇难治性急性GVHD。值得一提的是,Jakafi是第一个获FDA批准治疗该适应症的药物,此前已被FDA授予突破性药物资格、孤儿药资格、优先审查。

来自REACH1研究的数据显示,49例仅对类固醇难治的患者在第28天的ORR达到了57%、CR为31%。在所有71例患者中,观察到的最常见的不良反应为感染(55%)和水肿(51%),最常见的实验室异常为贫血(75%)、血小板减少(75%)和中性粒细胞减少(58%)。(生物谷Bioon.com)

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