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FDA公布需要提交癌症用药儿科研究材料的新药申请

来源:药明康德 2020-01-01 16:39





癌症用药新药申请与生物制品许可申请,在涉及到哪些靶点时,需要同时提交儿科研究材料?
12月12日,FDA公布指南草案癌症用药儿科研究材料提交指南。依据相关法案规定,从2020年8月18日开始,预期将向FDA提交新药申请(NDA)或生物制品许可申请(BLA)的医药公司,对某些分子靶向肿瘤药物开展儿科评估。
FDA代理局长Brett Giroir医生表示,依据《2017年FDA重新授权法案》对《联邦食品、药品与化妆品法案》的修订,FDA有了新的途径,对某些具有可能用于儿童癌症治疗的新的癌症用药,开展相关评估。新公布的指南草案,旨在具体贯彻相关修订的要求,为医药行业、临床研究者、伦理委员会提供开展相关分子靶向(指南中称为“靶点”)的儿科研究的依据。
哪些情况需要提交儿科研究材料
这份指南草案,说明了在哪些情况下,需要申办方提交这些评估材料,同时应该考虑哪些因素。具体来讲,如果是针对一种新活性成分的原始新药申请或生物制品许可申请,所针对的是成人患者,但涉及到FDA确定的与儿童癌症生长和进展存在实质性相关的分子靶点,就必须在提交上市申请时,提交所要求的分子靶点儿童癌症研究报告。除非相关要求得到豁免或推迟。这份长达13页的指南草案,阐述了FDA如何决定分子靶点是否“与儿童癌症的生长或进展存在实质性相关”,包括有关豁免和延期的信息。
涉及到哪些靶点
为帮助相关方面做出决定,FDA肿瘤学卓越中心(Oncology Center of Excellence, OCE)官网上,公布有200余个分子靶点。这些靶点中,包括依据现有证据和/或生物机理,确定其与儿童癌症的生长或进展潜在相关的靶点,按照要求,需要对这些药物和生物制品开展早期儿科评估。此外,还列出了有证据表明,与小儿癌症的生长或进展无关的靶点;针对这些靶点的药物,可豁免相关研究。
指南草案表示,缺乏足够证据供FDA确定它们是否“实质相关”或“实质无关”的分子靶点,将不列入靶点清单。相关的清单将定期更新,以反映其它相关分子靶点相关性的具体测定结果。
指南草案还包括了最初的儿科研究计划应包括哪些内容,以及建议开展的研究的详细情况。指南草案同时列出了针对罕见癌症的其它考虑因素。
值得注意的是,该指南草案,只涉及《联邦食品、药品与化妆品法案》第505部下的药物开发,并未涵盖《儿科研究公平法案》(PREA)与《联邦食品、药品与化妆品法案》第505A部项下的儿童用药开发。(生物谷Bioon.com)
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