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首个β地中海贫血药物!新基首创红细胞成熟剂Reblozyl获美国FDA批准,用于输血依赖患者

来源:本站原创 2019-11-11 11:13


2019年11月11日讯 /生物谷BIOON/ --新基(Celgene)与Acceleron制药公司近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Reblozyl(luspatercept-aamt),该药是一种红细胞成熟剂,用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者,治疗贫血。

Reblozyl是首个获FDA批准治疗β地中海贫血相关贫血的药物,同时是首个也是唯一一个获得DA批准的红细胞成熟剂,代表了新一类的疗法,通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。需要指出的是,Reblozyl在需要立即纠正贫血的患者中不适用于作为红细胞输注的替代品。

目前,Reblozyl治疗骨髓增生异常综合症(MDS)的另一份生物制品许可申请(BLA)正在接受FDA的审查,该BLA申请批准Reblozyl用于治疗骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞(ring sideroblast,RS)并且需要输注红细胞(RBC)的极低危至中危骨髓增生异常综合症(MDS)相关贫血成人患者,处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2020年4月4日。

Reblozyl治疗β地中海贫血适应症基于关键性III期BELIEVE研究的数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究,在输血依赖性β地中海贫血患者中开展。该研究达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示,与安慰剂组相比,luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。研究数据已在2018年美国血液学会(ASH)年会上公布。

luspatercept的作用机制

Reblozyl的活性药物成分为luspatercept,这是一种首创的(first-in-class)红细胞成熟剂(EMA),可调节晚期红细胞的成熟。该药是一种可溶性融合蛋白,由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体(ActRIIB)胞外结构域融合而成,作为一种配体陷阱,通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子(TGF)-β超家族的特定配体,减少Smad2/3信号通路的激活,改善无效红细胞的生成,促进晚期红细胞的成熟,提高血红蛋白水平。

luspatercept由新基与Acceleron制药公司合作进行全球开发。目前,双方也正在评估luspatercept治疗促红细胞生成刺激剂(ESA初治、低危MDS患者(III期COMMANDS研究)和非输血性β地中海贫血(II期BEYOND研究)以及骨髓纤维化的潜力。业界对luspatercept的商业前景也十分看好。去年底,EvaluatePharma发布报告《Vantage 2019 Preview》,盘点了全球20个最有价值的研发项目,luspatercept以31亿美元的净现值(NPV)位列第18位。

今年4月,华尔街著名投资银行Jefferies分析师指出,如果骨髓增生异常综合症(MDS)也获得FDA批准,Reblozyl的年销售峰值将达到20亿美元。(生物谷Bioon.com)

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