新功能、新界面、新体验,扫描即可下载生物谷APP!
首页 » FDA信息 » 表观遗传学新药!Epizyme公司首创EZH2抑制剂tazemetostat治疗上皮样肉瘤获美国FDA优先审查

表观遗传学新药!Epizyme公司首创EZH2抑制剂tazemetostat治疗上皮样肉瘤获美国FDA优先审查

来源:本站原创 2019-07-27 16:33


2019年07月27日/生物谷BIOON/--Epizyme是一家临床阶段的美国生物制药公司,致力于开发创新性的表观遗传学药物来改写癌症及其他严重疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理tazemetostat的新药申请(NDA)并授予了优先审查,其处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2020年1月23日。tazemetostat是一款表观遗传学药物,此次NDA申请加速批准该药用于不适合进行治愈手术的转移性或局部晚期上皮样肉瘤。

此次NDA提交,主要基于正在进行的II期研究中上皮样肉瘤队列62例患者的数据。该队列数据已在2019年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布。结果显示,tazemetostat治疗获得了临床意义的、持久的缓解,并且安全性和耐受性良好。这62例患者中,有24例为初治患者,38例为复发性和/或难治性患者。截止2018年9月17日,初治患者中的客观缓解率(ORR)为25%、中位缓解持续时间(DoR)为41.1个月、疾病控制率(DCR)为42%、中位总生存期(OS)尚未达到;复发和/或难治性患者中的ORR为8%、DoR尚未达到、DCR为16%、中位OS为47.4个月;整个研究患者中,ORR为15%、DoR尚未达到、DCR为26%、中位OS为82.4个月。

Epizyme公司总裁兼首席执行官Robert Bazemore表示:“我们对FDA受理第一份tazemetostat NDA优先审查感到非常高兴,这是我们完成癌症和其他严重疾病患者改写治疗目标方面的重要一步。这是在开发这款潜在首创EZH2抑制剂方面取得的重大成就,我们期待在审查期间与FDA合作。如果批准,我们相信,tazemetostat将成为临床医生的一个重要新选择。我们衷心感谢那些参与我们临床研究并帮助将上皮样肉瘤试验带到这一阶段的患者、家属和医疗团队。”

为支持tazemetostat是上皮样肉瘤的完全批准,Epizyme公司将启动一项全球性的验证性试验,该研究将是一项随机、对照临床试验,计划入组约150例上皮样肉瘤患者,评估tazemetostat与阿霉素(doxorubicin)联合用药方案相对于安慰剂与阿霉素用药方案的疗效和安全性。该研究的主要疗效终点是无进展生存期(PFS),次要疗效终点包括总生存期(OS)、疾病控制率(DCR)、总缓解率(ORR)、缓解持续时间(DoR)。该研究将包括一个安全性导入期,预计2019年下半年启动。

tazemetostat分子结构式(图片来源:Wikipedia)

tazemetostat是一种口服、强效、首创(first-in-class)小分子EZH2抑制剂。EZH2是一种组蛋白甲基转移酶,如被异常激活,将导致控制细胞增殖的基因失调,从而可引起非霍奇金淋巴瘤(NHL)及其他多种实体瘤细胞的无限制迅速生长。tazemetostat可通过抑制EZH2酶活性而发挥抗肿瘤作用。在临床研究中,tazemetostat在治疗早期就表现出了安全有效地缩小甚至消除肿瘤的能力。

目前,tazemetostat正被开发用于多种类型的血液系统恶性肿瘤(非霍奇金淋巴瘤:复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤[DLBCL]、滤泡性淋巴瘤[FL])和基因定义的实体肿瘤(上皮样肉瘤、滑膜肉瘤、INI1阴性肿瘤、去势抵抗性前列腺癌、铂耐药实体瘤等)。此外,Epizyme还与多家制药公司达成了广泛合作,包括罗氏、葛兰素史克、勃林格殷格翰、新基、卫材等。

Epizyme公司管线资产(点击查看大图)

Epizyme公司拥有tazemetostat在日本以外地区的全球开发和商业化权利。在日本,卫材拥有tazemetostat的开发和商业化权利,并拥有在亚洲其他地区的首次协商权。

除了tazemetostat之外,Epizyme公司管线中还拥有多款表观遗传学药物,包括DOT1L抑制剂pinometostat、G9A抑制剂EZM8266、PRMT5抑制剂和其他小分子肿瘤学项目。(生物谷Bioon.com)

版权声明:本文系生物谷原创编译整理,未经本网站授权不得转载和使用。如需获取授权,请点击
温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载! 天天精彩!


相关标签

最新会议 培训班 期刊库