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首个视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)药物!Alexion补体C5抑制剂Soliris获FDA批准第4个适应症

来源:本站原创 2019-06-28 10:03


2019年06月28日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Soliris(eculizumab),用于抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人患者的治疗。NMOSD是一种罕见、严重的自身免疫性疾病,在毫无预警的情况下攻击中枢神经系统,可对大脑、视神经和脊髓造成进行性和不可逆的损伤,这些损伤可能导致长期残疾。抗AQP4抗体引发的补体激活是导致这些损伤的主要潜在原因之一,大约四分之三(73%)的NMOSD患者抗AQP4自身抗体检测呈阳性。检测抗AQP4自身抗体可用于NMOSD的诊断,该病主要影响女性,通常在其生命的黄金时期。

Soliris是FDA批准的第一种治疗NMOSD的药物,该适应症通过优先审查程序获批,同时也是Soliris获FDA批准的第4个适应症。目前,欧洲药品管理局(EMA)和日本卫生劳动福利部(MHLW)也正在审查Soliris治疗NMOSD的新适应症申请。在美国、欧盟和日本,Soliris均被授予了治疗NMOSD患者的孤儿药资格(ODD)。

此次批准,是基于III期临床研究PREVENT的数据。该研究在抗AQP4自身抗体阳性NMOSD患者中开展,评估了Soliris相对于安慰剂的疗效和安全性。结果显示,该研究达到了主要终点,与安慰剂相比,Soliris将NMOSD复发风险显著降低了94.2%(p<0.0001)。治疗第48周时,Soliris治疗组有97.9%的患者没有复发,安慰剂组比例为63.2%。此外,与安慰剂相比,Soliris也将研究期间的年复发率显著降低了95.5%(p<0.0001),达到了研究的关键次要终点。该研究中,Soliris的耐受性良好,安全性与先前研究以及现实世界中已批准的3个适应症方面的实际临床实践相一致。

NMOSD是一种罕见的、破坏性的、补体介导的中枢神经系统疾病,患者会经历不可预测的、复发和恶化的病程。该病特征是复发,每次复发都会导致残疾的逐步累积,并可能导致过早死亡。视神经炎可导致眼痛和失明,横贯性脊髓炎可导致严重的虚弱、运动障碍、感觉和运动障碍、肠和膀胱功能丧失、瘫痪和呼吸衰竭。相当大比例的患者持续存在永久性严重残疾,包括失明和瘫痪,或在疾病发作后6年(75个月)内死亡。具体而言,有三分之一(34%)的患者持续存在永久性运动障碍、近四分之一(23%)的患者依赖轮椅、近五分之一(18%)的患者存在永久性视觉障碍、近十分之一(9%)的患者死亡。

Soliris是一种首创的补体抑制剂,通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分,其不受控激活在严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用,包括:阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血尿毒症综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的重症肌无力(MG)、NMOSD。

Soliris于2007年首次获准上市,之前已获批3种超级罕见病:PNH、aHUS、抗AchR抗体阳性gMG。该药是全球最畅销的孤儿院之一,2018年销售额高达35.63亿美元,较2017年(31.44亿美元)增长13%,占Alexion公司销售额的86.3%。业界预测,NMOSD适应症的获批,将为Soliris新增约7亿美元的销售额。

除了不断扩大Soliris适应症之外,Alexion公司也正在开发升级版产品Ultomiris,后者已于2018年12月获得FDA批准PNH适应症。今年6月,Ultomiris治疗aHUS的新适应症申请获得了FDA的优先审查,将于今年10月获得审批结果。Ultomiris是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂,在治疗PNH的III期临床研究中,Ultomiris每2个月(8周)输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点方面均达到了非劣效性。

业界预测,Ultomiris将成为PNH临床治疗的新标准。基于强劲的临床数据和差异化特征,Ultomiris上市后将占据PNH市场绝大部分份额,包括PNH初治患者以及由Soliris转向Ultomiris治疗的经治PNH患者,这2个药物在2022年的合计销售额预计将达到50亿美元。医药市场调研机构EvaluatePharma预测,Ultomiris在2024年的销售额将达到34.3亿美元,成为美国FDA在2018年批准的59个新药中最具商业潜力的产品。

目前,Alexion公司正在积极推动Ultomiris的市场渗透,同时也正在积极开发Ultomiris的其他适应症(包括aHUS、gMG)以及开发皮下注射剂型Ultomiris。(生物谷Bioon.com)

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