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首个儿科血管炎药物!罗氏Rituxan(美罗华)获美国FDA优先审查,治疗2种罕见血管炎

来源:本站原创 2019-06-13 09:46


2019年06月13日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理Rituxan (美罗华,通用名:rituximab,利妥昔单抗)的一份补充生物制品许可(sBLA)并授予了优先审查。该sBLA申请批准Rituxan联合糖皮质激素(GCC),用于2岁及以上儿童,治疗伴肉芽肿性多血管炎(GPA)和显微镜下多血管炎(MPA)。

Rituxan是一种治疗性单克隆抗体,靶向结合正常和恶性B细胞表面的CD20抗原,随后调动人体天然防御,攻击和杀死被标记的B细胞。截至目前,Rituxan已获批治疗成人的4种自身免疫性疾病,包括:类风湿性关节炎(RA)、GPA、MPA、寻常型天疱疮(PV)。如果此次sBLA获得批准,将成为Rituxan的首个儿科适应症。

GPA和MPA是2种罕见的血管炎,目前还没有获FDA批准治疗GPA或MPA儿童患者的药物。对于GPA和MPA成人患者来说,Rituxan联合GCC是唯一获FDA批准的治疗方案。

GPA和MPA是2种ANCA相关性血管炎(AAV)。AAV是一种血管炎,主要影响小血管。一般来说,GPA和MPA都影响肾脏、肺、鼻窦和各种其他器官的小血管,但这些疾病可能对每个患者造成不同的影响。GPA和MPA均被认为是罕见的疾病,全球估计患病率为每百万人口23-160例。儿童期发病的GPA和MPA病例更为罕见,并与严重的、潜在危及生命的症状有关。

此次sBLA,是基于PePRS研究的数据,这是评估Rituxan治疗GPA或MPA儿科患者的首个全球性研究。该研究是一项全球性、开放标签、单臂、IIa期研究,共入组了25例年龄6-17岁的重度、新诊或复发性活动性GPA或MPA患者,评估了Rituxan联合GCC方案的安全性、药效学/药代动力学和探索性疗效。

罗氏首席医疗官兼全球产品开发主管Sandra Horning博士表示:“我们致力于为罕见疾病提供新的治疗方案,如儿科GPA和MP,目前尚无批准的治疗药物。我们将继续与FDA密切合作,为患有这2种严重且可能危及生命疾病的儿童带来首个治疗方案。”(生物谷Bioon.com)

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