通用型CAR-T疗法！多发性骨髓瘤同种异体疗法UCARTCS1获美国FDA批准进入人体临床
来源：本站原创 2019-04-03 15:43
2019年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --Cellectis是一家临床阶段的法国生物制药公司，专注开发基于基因编辑的同种异体CAR-T细胞（UCART）免疫疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准通用型CAR-T疗法UCARTCS1的新药临床试验申请（IND），允许启动I期临床研究（MUNDI-01），评估剂量递增的UCARTCS1在多发性骨髓瘤（MM）患者中的安全性
2019年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --Cellectis是一家临床阶段的法国生物制药公司，专注开发基于基因编辑的同种异体CAR-T细胞（UCART）免疫疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准通用型CAR-T疗法UCARTCS1的新药临床试验申请（IND），允许启动I期临床研究（MUNDI-01），评估剂量递增的UCARTCS1在多发性骨髓瘤（MM）患者中的安全性和耐受性。之前，该公司已成功完成UCARTCS1 GMP批次的生产和发布。
UCARTCS1基于Cellectis公司开发的一种定制制造工艺，该工艺在添加CS1 CAR构件之前使用TALEN基因编辑技术从T细胞表面去除了CS1抗原和TCR。这种方法同时具有临床效益和操作效益：UCART被设计成具有淋巴消耗作用，抑制CAR-T细胞交叉反应，从而允许成功制造。
UCARTCS1是第一个进入临床开发治疗MM的首个同种异体CAR-T疗法。这一里程碑加强了Cellectis在该领域的领导地位，该疗法也代表了Cellectis公司开发的第4个TALEN基因编辑同种异体CAR-T产品获得FDA批准进入临床研究，之前的3个产品分别为：UCAR191治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，UCART123治疗急性髓性白血病（AML）患者，UCART22治疗B细胞ALL患者。
Cellectis公司董事长兼首席执行官Andr_Choulika博士表示，“对于UCARTCS1来说，上个季度的工作效率非常高。我们成功地制造并发布了UCARTCS1的GMP批次，提交了一份IND，并获得了FDA的IND批准。这是4年来，Cellectis公司第4次在同种产品候选中展示卓越能力。它进一步证明了我们的创新、我们的制造工艺和我们的执行力，我们期待着为患者带来第一个同种异体MM CAR-T细胞疗法。”
UCARTCS1临床前疗效数据（点击图片可查看大图，来源：Cellectis公司）
UCARTCS1是一种同种异体的、现成的、基因编辑的T细胞产品，表达抗CS1的嵌合抗原受体（CAR），开发用于治疗多发性骨髓瘤（MM）。CS1（SLAMP7）在MM肿瘤细胞上高度表达，有很强的证据表明针对该靶点的单克隆抗体治疗对肿瘤有反应，因此是一个非常有吸引力的靶点。到目前为止，局限性一直在于T细胞表面也存在一定数量的CS1靶标，这阻碍了CAR-T和双特异性抗体的开发。例如，在T细胞中引入CS1 CAR会引发交叉T细胞反应，并导致其在制造过程中自我毁灭。Cellectis公司通过使用TALEN基因编辑技术在引入CS1 CAR之前从T细胞中剔除CS1基因，解决了这个问题。
Cellectis公司的异基因CAR-T细胞产品系列采用通用型CART（UCART）生产工艺，可产生冷冻的、现成的、同种异体的工程化CAR-T细胞。传统的CAR-T疗法需要从患者体内提取T细胞，通过工程化插入嵌合抗原受体（CAR），使T细胞能够靶向癌细胞，再通过把T细胞输回到患者体内，治疗癌症。Cellectis公司的通用型CAR-T疗法，不需要依据患者进行相应修饰，而是直接将来源于非患者(non-patient) 供体的T细胞进行工程化，可以以工业级的标准提前制备，用于大量的患者群体，真正做到了通用化。（生物谷Bioon.com）
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