疫情之下的基因/细胞疗法领域有多“火”？

日前，美国再生医学联盟（Alliance for Regenerative Medicine， ARM）发布了名为“新冠疫情下的创新”的2020年上半年报告。报告指出，再生医学领域（包括基因疗法，利用基因工程改造的细胞疗法，细胞疗法，和组织工程）在新冠疫情的挑战面前展现了出色的韧性。2020年上半年，全球这一领域完成的融资金额达到107亿美元，超过2019年全年的融资金额。预计2019年全年的融资金额将创下新的记录。在全球范围内，致力于开发再生疗法的公司首次突破了1000的大关！

再生医学领域的逆势增长

根据ARM的统计，在2020年上半年，全球范围内致力于开发再生医学疗法的公司数目首次突破了1000大关，其中415家公司的研发项目已经进入了临床开发阶段。其中，515家公司致力于开发基因疗法，632家公司开发细胞疗法，136家公司开发组织工程学/生物材料技术（有些公司同时致力于多种技术领域的开发）。

日前硅谷银行发布的2020年上半年投融资报告中已经指出，对医疗健康领域的投融资在新冠疫情之下，显示出“逆流而上”的趋势。而在主要开发基因和细胞疗法的再生医学领域，2020上半年的表现更是亮眼。ARM报告显示，这一领域上半年融资金额高达107亿美元，与2019年同期相比增幅达到120%！无论是早期的风险投资，还是后期的IPO上市，再生医学公司的表现都创下新的记录。今年上半年，5家基因和细胞疗法公司成功IPO，包括南京传奇，Passage Bio，Akouos，Generation Bio和Beam Therapeutics。

治疗上百种严重疾病的研发管线

截至2020年6月30日，全球范围内有1078项临床试验正在进行中，检验不同再生医学疗法治疗上百种严重疾病的效果。其中，1期临床试验394项，2期临床试验587项，3期临床试验97项。基于细胞的癌症免疫疗法（包括CAR-T，TCR细胞疗法，肿瘤浸润T细胞疗法等）占比最高，正在进行471项临床试验。

在适应症方面，665项临床试验专注于肿瘤学领域，占临床试验总数的62%。其它临床试验较多的适应症包括肌肉骨骼疾病（58项），内分泌、代谢和遗传病（55项），中枢神经系统疾病（52项），心血管疾病（45项）。

今年上半年，多款处于后期开发阶段的细胞和基因疗法达到重要的里程碑。例如，Kite Pharma的CAR-T疗法KTE-X19和百时美施贵宝（BMS）公司的CAR-T疗法liso-cel双双获得美国FDA授予的优先审评资格，有望今夏获批上市（KTEX-X19在7月24日已经获得FDA批准上市）。Mesoblast公司开发的细胞疗法Ryoncil也获得FDA授予的优先审评资格，适应症为移植物抗宿主病。

值得一提的是，在新冠病情席卷全球的情况下，再生医学疗法开发公司也在尝试利用细胞疗法治疗COVID-19患者。 ARM的统计表明，目前有11项临床试验使用再生医学疗法治疗COVID-19，另外有25个研发项目处于临床前开发阶段。很多公司在利用间充质干细胞（MSCs）和其它基质细胞治疗COVID-19引发的急性呼吸窘迫综合征（ARDS），其中包括Mesoblast、Athersys、Pluristem Therapeutics等。这些同种异体的细胞疗法可以事先冷冻保存，在需要的时候解冻输注给患者。

监管机构持续助力创新疗法的开发

虽然新冠疫情给全球的监管机构带来了沉重的压力，美国FDA和欧盟EMA都需要分流大量的时间和人力来处理与COVID-19相关的监管申请。然而，FDA和EMA在支持再生疗法方面并没有放慢脚步。

根据ARM的统计，在2020年上半年，FDA总计颁发7项再生医学先进疗法（RMAT）资格认定，EMA为一款基因疗法和一款细胞疗法颁发了PRIME资格认定。这些旨在加快在研项目开发和审评过程的资格认定，体现了FDA和EMA在促进再生疗法开发方面的努力。其中，CRISPR Therapeutics和Vertex公司开发的治疗镰状细胞并和β地中海贫血的基因编辑疗法CTX001在今年5月获得RMAT。其它获得RMAT的疗法包括诺华公司的CAR-T疗法Kymriah（治疗滤泡性淋巴瘤），Immunicum公司治疗肾细胞癌的细胞疗法，TissueTech公司旨在修复脊柱裂（spinal bifida）的组织工程学疗法等等。

EMA为MeriaGTx和杨森公司联合开发，治疗X连锁性视网膜色素变性的基因疗法，以及AlloVir为治疗免疫缺陷患者中发生的严重病毒感染而开发的细胞疗法Viralym-M授予了PRIME药品资格。

结语

ARM指出，不可否认，新冠疫情会影响到多项临床试验的进展，其中也包括再生疗法的临床试验。疫情给监管人员带来的压力在未来仍有可能延迟再生疗法的审评和上市过程。即便面对这些挑战，ARM预计今年下半年将有多款再生医学疗法递交监管申请和获得批准。它们有望长久地改变患者的生活。 (生物谷Bioon.com）