诺华公布多发性硬化症新药全新数据分析

今年3月，诺华（Novartis）公司开发的Mayzent（siponimod）获得FDA批准，治疗多发性硬化症（MS）患者。日前，诺华公司在美国神经病学学会（American Academy of Neurology， AAN）年会上，公布了对这款新药在3期临床试验中获得的试验数据的进一步分析。最新分析表明，Mayzent能够为继发进展型MS（SPMS）患者的认知处理速度（cognitive processing speed， CPS）带来具有临床意义的改善。

MS是一种由于自身免疫系统攻击保护神经的髓鞘而导致的慢性中枢神经系统（CNS）疾病，影响全球230万人的生活。MS可分为3大类型，缓解复发型MS，SPMS和原发进展型MS（PPMS）。SPMS是RRMS进一步发展之后的阶段，这一阶段，患者的神经功能持续下降，导致残疾状况不断加剧。

而认知能力的下降，是MS导致残疾的重要方面之一，它影响到大约50-70%的MS患者，在SPMS患者中更为严重。这些患者仍然具有高度未竟需求。

Mayzent是一款下一代，特异性S1P受体调节剂。它能够有选择性地与S1P1和S1P5受体亚型结合。它不但防止淋巴细胞进入CNS，起到抗炎症效果；而且可以直接进入CNS，与少突胶质细胞和星状胶质细胞上的受体结合，促进髓鞘再生。

在名为EXPAND的随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验中，具有不同残疾程度的SPMS患者接受了Mayzent或安慰剂的治疗。此前的数据分析已经表明，Mayzent能够将患者残疾进展的风险降低21%。而且，在SPMS患者中，Mayzent能够将大脑萎缩的速度降低超过20%（p=0.0002）。大脑萎缩与认知能力下降和残疾密切相关。

在试验中，研究人员使用符号数字模态测试（Symbol Digit Modalities Test，SDMT）对患者的认知处理速度进行了检测。认知处理速度对患者的日常生活非常重要，这一认知功能的下降往往是MS患者认知能力下降的最初表现。它会严重影响患者的生活质量。

试验数据表明，接受Mayzent治疗的患者中，获得SDMT持续改善的患者比例显着高于对照组（p=0.0131）。而且，在疾病早期接受Mayzent治疗的患者更能够从Mayzent疗法中获得与认知能力相关的益处。

“认知能力下降是MS患者的一大忧虑，而这一忧虑在SPMS患者中更为严重，”EXPAND试验的研究人员之一，布法罗综合医疗中心（Buffalo General Medical Center）的神经心理学教授Ralph Benedict博士说：“这项研究的结果对于SPMS患者和科学界来说都是令人兴奋的发现。我们很高兴看到Mayzent能够预防认知能力下降，因为保存认知功能是改变疾病进程的MS疗法的关键性目标之一。”(生物谷Bioon.com）