全球BCMA CAR-T疗法！百时美Abecma治疗多发性骨髓瘤2年数据：缓解深刻持久，安全性可预测!
来源：本站原创 2021-05-21 03:52
中位总生存期（OS）为24.8个月，总缓解率（ORR）为73%，缓解持久，安全性良好。
2021年05月21日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝（BMS）与合作伙伴蓝鸟生物（Bluebrid Bio）近日联合宣布了关键II期KarMMa研究(NCT03361748)的新数据和分析，该研究评估了抗B细胞成熟抗原（anti-BCMA）导向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法Abecma（idecabtagene vicleucel，ide-cel）治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的疗效和安全性。
此次公布随访超过2年的结果，代表着迄今为止对一种CAR-T细胞疗法治疗多发性骨髓瘤（MM）全球临床试验的最长随访。KarMMa研究的长期数据继续显示：中位随访超过2年，Abecma在R/R MM患者中具有持久的疗效和可预测的安全性。在先前接受过3类疗法的患者中，中位总生存期（OS）为24.8个月，总缓解率（ORR）为73%，缓解持久。该研究中观察到的神经毒性（NT）特征的分析，加强了对Abecma安全性的充分了解，NT大多数为1/2级，且发生早、消退快。
这些长期数据进一步证明了Abecma能够为R/R MM患者群体提供具有临床意义的结果和可预测的安全性，强调了这种新型个体化治疗的优势及变革性潜力。
Abecma是一种首创（first-in-class）、BCMA导向、个体化免疫细胞疗法。BCMA是一种几乎普遍在多发性骨髓瘤癌细胞上表达的蛋白质。作为一种抗BCMA CAR-T细胞疗法，Abecma识别并结合BCMA，导致表达BCMA的细胞死亡。
Abecma是全球第一个获得监管批准的BCMA导向CAR-T细胞疗法。2021年3月，美国FDA批准Abecma，用于治疗R/R MM成人患者。该药推荐剂量为300-460 x 10E6的CAR阳性T细胞，适用于治疗：既往接受过4种或更多种疗法（包括3类药物：免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）的R/R MM成人患者。
Abecma的批准上市，将为这类患者提供一种新的、有效的、个性化治疗方案，仅需一次输液即可实现快速、深度、持久的缓解。在临床研究中，Abecma在接受治疗的患者中安全性已得到很好的证实，细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性（NT）大多数为低级，具有可预测的早期发病，并能快速消退。
KarMMa研究在128例R/R MM成人患者中开展，这些患者至少接受过3类疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）且对最后一种疗法无效。研究中，这些患者接受了Abecma剂量范围为150-460 x 10E6的CAR阳性T细胞治疗。这些患者中，既往方案的中位数为6种（范围：3-16），84%（108/128）的患者为3类难治性。
在128例接受Abecma治疗的患者中，中位随访24.8个月，总缓解率（ORR；主要终点）保持一致，73%（94/128）的患者达到部分缓解或更好，33%（42/128）的患者达到完全缓解（CR）或更好。无论先前接受过多少种方案，患者的缓解都是相似的。中位缓解持续时间（DOR）为10.9个月，随缓解深度增加而增加，达到CR或更好的患者中位DOR为21.5个月。中位无进展生存期（PFS）为8.6个月（95%CI:5.6-11.6）。总生存期（OS）是研究的次要终点，在所有接受治疗的患者中，18个月无事件生存率为65%，24个月无事件生存率为51%。中位OS为24.8个月（95%CI:19.9-31.2），这些生存数据正在继续成熟。
血细胞减少（97%）和细胞因子释放综合征（CRS，84%）是所有级别中最常见的不良事件。CRS的发生率大多为低级别（1/2级：78%）。研究人员报告了5例患者（4%）出现3级CRS，1例患者出现4级CRS，1例患者出现5级CRS。18%（23/128）的患者出现任何程度的神经毒性（NT），其中5例（4%）出现3级NT，无4/5级事件。无论患者先前接受过多少种方案，Abecma的安全性都是相似的。
在对KarMMa研究进行的一项单独分析中，评估了18%（23/128）患者中发生的与治疗相关的NT的特征，NT事件大多是低级别的，发生时间早，持续时间短，这加强了Abecma可预测的及已确定的安全性。在128例接受Abecma治疗的患者中，有11例（9%）、7例（5%）、5例（4%）出现1级、2级、3级NT。NT发病的中位时间为2天（范围：1-10天），中位持续时间为2.5-8.5天（范围：1-26天）。所有NT病例均接近CRS事件，NT开始与CRS事件重叠或发生在CRS事件开始后一周内。对于有缓解的患者，有（n=17）和没有（n=77）经历NT的患者中ORR（74% vs 73%）和DOR（10.0个月 vs 11.0个月）相似。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Long-Term Data from Pivotal KarMMa Study Continue to Demonstrate Deep and Durable Responses and Predictable Safety Profile with Bristol Myers Squibb and bluebird bio’s Abecma (idecabtagene vicleucel) in Relapsed or Refractory Multiple Myeloma
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