Shire公司Cinryze获美国FDA批准，成首个治疗6岁及以上遗传性血管水肿（HAE）儿科患者的药物
2018年06月22日/生物谷BIOON/--爱尔兰制药商Shire近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Cinryze（C1酯酶抑制剂[人]）的标签扩展，用于6岁及以上遗传性血管性水肿（HAE）儿童患者预防血管性水肿发作。此次批准，使Cinryze成为美国首个也是唯一一个用于年龄低至6岁儿科HAE患者预防血管性水肿发作的药物。在美国，Cinryze于2008年10月获准上市，作为一种常规
JAMA Ophthalmology：高密度脂蛋白与老年性黄斑变性有关
2018年4月1日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近一项发表在《JAMA Ophthalmology》杂志上的研究，作者们称血清中高密度脂蛋白胆固醇水平较高的人群提前患老年性黄斑变性（AMD）的风险相对较高。（图片来源：www.medicalxpress.com）研究者们发现，每年患有早期黄斑变性以及晚期黄斑变性的人群的比例分别达到了79.9/1000以及18.6/1000，五年之内的患病风
黄斑变性近期临床疗法开发及研究进展
本文中，小编整理了近年来黄斑变性领域的研究及近期临床疗法开发进展情况，分享给大家！【1】美研究有望改进老年黄斑变性干细胞疗法美国国家眼科研究所一项新研究说，可以更好地用诱导多能干细胞（ips细胞）培育视网膜色素上皮细胞，从而改进对老年黄斑变性的干细胞疗法，未来有望给一些失明者带来光明。老年黄斑变性是一种常见的与年龄有关的眼部疾病，早期症状为视力下降，晚期则表现为视野中心出现暗点、视物模糊，严重者会
Shire遗传性血管性水肿药物lanadelumab在欧盟进入正式审查
小编推荐会议：2018新药研发东方论坛2018年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布欧洲药品管理局（EMA）已受理lanadelumab（SHP643）的上市许可申请（MAA）并将进行加速评估；此外，加拿大卫生部（Health Canada）已通过优先审评受理了lanadelumab的新药提交（NDS）。在美国方面，F
Nat Biotechnol：干细胞疗法治疗黄斑退化
小编推荐会议：2018（第九届）细胞治疗国际研讨会2018年3月20日 讯 /生物谷BIOON/ --2015年6月， 86岁的Douglas Waters出现了严重的老年性黄斑变性症状（AMD），导致难以看清东西。几个月之后，他成为了UC Santa Barbara的研究者开发的利用干细胞诱导分化的视觉细胞治疗AMD的临床试验的一员。在手术之前，Douglas的视力很差，右眼几乎看不到任何东西。
FDA将优先审评血管性水肿药物lanadelumab上市申请
2月23日，Shire公司表示，美国FDA已接受了在研药物lanadelumab (SHP643)的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评认定。Lanadelumab用于预防12岁及以上患有罕见的遗传性血管水肿（HAE）的患者的血管水肿发作。Shire高级副总裁、研发主管Andreas Busch博士表示：“每一天，HAE患者都挣扎于疾病的控制，他们不知道下一次发作在什么时候。如
罗氏宣布终止黄斑变性等多项药物研究计划
生物制药巨头罗氏目前所面临的问题是它的三大摇钱树安维汀、赫赛汀和美罗华正受到生物仿制药的威胁。去年夏天以来，罗氏就一直在砍掉部分产品线。2017年9月，罗氏公司的第三阶段眼药lampalizumab未能达到治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图状萎缩（GA）的试验终点。近日，该公司透露已经决定彻底取消该药物的研发计划。此前相关分析人士曾表示，如果lampalizumab能够成功达到其主要试验终
美研究有望改进老年黄斑变性干细胞疗法
美国国家眼科研究所一项新研究说，可以更好地用诱导多能干细胞（ips细胞）培育视网膜色素上皮细胞，从而改进对老年黄斑变性的干细胞疗法，未来有望给一些失明者带来光明。老年黄斑变性是一种常见的与年龄有关的眼部疾病，早期症状为视力下降，晚期则表现为视野中心出现暗点、视物模糊，严重者会失明，是造成老年人群不可逆视力损伤的主要原因之一。在健康人眼部，视网膜色素上皮细胞维持着光感受器的更新、再生，光感受器将光转
诺华新药3期临床疗效积极 改善老年黄斑变性
诺华（Novartis）公司近日宣布了两项3期临床研究的进一步积极结果。研究显示了brolucizumab（RTH258）与阿柏西普（aflibercept）相比，在主要终点的非劣效性，关键性视网膜康复疗效的优越性，以及新生血管性老年黄斑变性（nAMD）上的长期效应。3期临床研究HAWK和HARRIER头对头试验结果在美国眼科学会（AAO）2017年会上公开。nAMD是导致老年人出现严
杰特贝林Haegarda治疗遗传性血管水肿（HAE）III期临床使重症患者每月发作次数显著降低98%
2017年10月31日讯 /生物谷BIOON/ --血浆蛋白生物制剂领域的全球领导者杰特贝林（CSL Behring）近日在2017年美国过敏、哮喘和免疫学学院年度科学会议（ACAAI）上公布了遗传性血管水肿（HAE）治疗药物Haegarda（皮下注射型[人]C1酯酶抑制剂，C1-INH）III期临床研究COMPACT亚组分析数据。COMPACT是一项国际性、前瞻性、多中心、随机、双盲