武田与Code Bio达成20亿美元协议：利用靶向性3DNA非病毒基因药物递送平台，开发罕见病基因疗法!
3DNA是一种新型、非病毒、多价、合成DNA递送平台，可克服基于病毒的基因递送方法固有的许多挑战，包括免疫原性、大小和递送限制、无法再给药以及制造复杂性。
北航常凌乾团队开发具有微纳电穿孔功能的微通道微针阵列，用于实体肿瘤药物高效递送
基于全身循环的给药模式是癌症化疗最常见的方式。在临床上，化疗药物作用剂量与全身毒性之间存在矛盾关系。局部给药策略可以提高药物在靶部位的积累，但缺乏促进药物同时实现高效肿瘤内递送和细胞内转运的能力，仅依靠被动扩散的药物递送常导致肿瘤细胞内化疗药物含量低，肿瘤杀伤效果欠佳。针对这一问题，北京航空航天大学常凌乾等人在 Advanced Function
Science子刊：临床试验表明聚焦超声可以递送抗体药物通过血脑屏障来治疗乳腺癌脑转移
在一项全球首创的临床试验中，来自加拿大多伦多辛尼布鲁克健康科学中心的研究人员证实，磁共振引导下的聚焦超声可用于安全地将抗体药物递送到已转移到大脑中的乳腺癌。相关研究结果发表在2021年10月13日的Science Translational Medicine期刊上。
药物递送系统新进展，大大提高药物治疗的靶向性、降低药物使用成本
药物递送系统原则上可以增强抗癌药物的功效，同时因为靶向药物递送效率的增高，也帮助降低了药物在全身的毒性。DDS通过将药物与协助性化合物结合的方式，在人或动物中实现了更好的药物治疗效果。
两篇Science子刊新技术突破血脑屏障实现脑部蛋白质药物高效递送
2020年6月3日讯 /生物谷BIOON /——脑部疾病的治疗进展缓慢，最主要的障碍之一就是血脑屏障极大地限制了治疗药物向中枢神经系统的有效传输。开发各种运载工具将让各种药物穿过BBB进入脑部病灶部位发挥疗效是神经系统疾病治疗的研究热点，这一领域近日取得了突破性进展。5月27日，来自Denali Therapeutics Inc公司和范德堡大学的研究人员在S
复旦大学实现高效脑靶向药物递送
复旦大学基础医学院占昌友研团队设计了一种新颖的脑靶向脂质体药物，血液循环过程中可精准“钓”取内源性载脂蛋白并维持其生物活性，实现高效的脑靶向药物递送。8月8日，相关研究成果在线发表于《自然-通讯》。脂质体是当前临床应用最为广泛的一类纳米药物载体。靶向脂质体药物的相关研究在近40年时间内十分活跃，但至今仍未实现临床转化，急需从源头设计调整思路。血浆中存在多种载脂蛋白可跨越血脑屏障，而脑内Aβ蛋白的清
Puma靶向药物Nerlynx获美国FDA授予孤儿药资格，治疗脑转移患者
2019年09月05日讯 /生物谷BIOON/ --Puma Biotechnology是一家专注于开发和商业化创新产品以加强癌症护理的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Nerlynx（neratinib）治疗乳腺癌脑转移患者的孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低
Nature子刊：新方法向中枢神经系统靶向持续递送单克隆抗体治疗癌症脑转移
2019年8月14日讯 /生物谷BIOON /——大约15-40%的癌症会在中枢神经系统(CNS)中发生转移，但目前几乎没有治疗方法。基于单克隆抗体的癌症治疗广泛成功，但由于药物到达肿瘤位置的水平较低，对中枢神经系统转移的疗效有限。为了增强当克隆抗体治疗脑转移的疗效，近日来自加利福尼亚大学洛杉矶分校的Yunfeng Lu、Irvin S. Y. Chen和Masakazu Kamata教授课题组合
PNAS：发现可高效杀伤脑胶质瘤干细胞的药物
2019年3月15日讯 /生物谷BIOON /——斯克里普斯研究所（TSRI）的科学家已经发现了一种化合物可以高效选择性杀伤脑胶质瘤干细胞，而正是这群细胞使得脑胶质瘤如此致命。图片来源：PNAS这项研究于近日发表在《PNAS》上，来自TSRI的科学家发现一种被他们命名为RIPGBM的化合物可以杀伤病人肿瘤来源的脑胶质瘤干细胞，杀伤效果是现在脑胶质瘤标准治疗药物替莫唑胺的40倍。他们还发现RIPGB
靶向递送RNA药物进入胰岛细胞 再生疗法有望治疗糖尿病
糖尿病是一种日益严重的全球性流行病。截至2015年，全球有4亿成年人受到糖尿病的影响，其中约有1亿在中国。近期，阿斯利康（AstraZeneca）和Ionis Pharmaceuticals正在合作研究用反义寡核苷酸（ASO）靶向β细胞的新方法，改进了将药物递送到目标细胞的方式。这一研究已经在体外和体内模型中获得早期证据，表明这种疗法可能有助于恢复这些细胞的功能。论文发表在