PNAS：恢复缺陷蛋白功能可有效治疗囊性纤维化病人
近日，来自美国爱荷华州大学Carver医学院的研究人员研究发现了可以恢复一种缺陷蛋白功能的遗传过程，这种缺陷蛋白是引发病人囊性纤维化的主要原因。相关研究成果刊登在了近期的国际杂志PNAS上。 囊性纤维化是一种由基因突变（产生缺陷蛋白）引发所致并且遗传的疾病，在正常机体中，囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）扮演着离子转运通道的功能，而且对于细胞盐分和水平衡都至关重要。
Kalydeco获欧盟批准用于治疗囊性纤维化
7月27日，美国Vertex制药宣布，欧盟委员会已批准Kalydeco（通用名：ivacaftor）用于6岁及以上年龄群携带囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因上至少单拷贝G551D突变的囊性纤维化（CF）患者。Kalydeco是首个靶向该病根本病因的药物。 囊性纤维化是由CFTR基因突变导致CFTR蛋白缺陷或缺失所致罕见遗传病。
FDA警告留心囊性纤维化药物Kalydeco与白内障的可能相关性
2012年9月1日讯 /生物谷BIOON/ --FDA警告医生、家长及患者留心药物Kalydeco相关的白内障（cataract），该药是今年早些时期获批的突破性囊肿性纤维化治疗药物。 FDA称，该警告是基于药物制造商Vertex在幼年大鼠试验中所观察到的白内障案例。该项研究，旨在表明Kalydeco对于2岁以下儿童的安全性。白内障是眼睛晶状体的浑浊，能够破坏视觉。
FDA工作人员质疑诺华新版囊肿性纤维化药物有效性
2012年9月1日讯 /生物谷BIOON/ --根据FDA周五在网上发布的文件，FDA药品审查人员质疑诺华（Novartis）实验性吸入性抗生素粉是否真的能帮助囊肿性纤维化（cystic fibrosis）患者呼吸更顺畅。 FDA工作人员发布了对诺华妥布霉素吸入粉（obramycin inhaled powder）的审查意见。
JBC：囊性纤维化新的治疗方法
2012年10月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，多伦多科学家证实FDA最近批准的治疗一种罕见囊性纤维化的药物可能治疗各种形式的囊肿性纤维化。 囊性纤维化是一种遗传性疾病，困扰着世界各地的约70000人。患者的上皮细胞氯离子通道调节有缺陷；呼吸道粘膜上皮的水、电解质跨膜转运有障碍；粘液腺分泌物中酸性糖蛋白含量增加，改变了粘液流变学的特性，可能为分泌物变粘稠的原因。
JCI：揭示囊性纤维化引发病人患糖尿病的分子机制
2012年9月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自爱荷华大学研究者的一项研究揭示了，和囊性纤维化相关的一种糖尿病的两个根本原因。这项研究发现后续为临床开发出抑制囊性纤维化病人患糖尿病提供新的思路，相关研究成果刊登在了9月17日的国际杂志Journal of Clinical Investigation上。
J Immunol：发现囊性纤维化疾病新的治疗靶标
2012年11月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，温哥华研究人员发现了导致囊性纤维化疾病（CF）患者肺损伤的炎症反应的细胞分子途径，抑制该分子通路或许可以减少炎症反应。这一发现提供了一个潜在的新药物靶标来治疗CF肺部疾病。 这项研究结果发表在最新一期的Journal of Immunology杂志上。
健康肺部微生物研究新进展有望治疗肺囊肿性纤维化
2012年9月29日 电 /生物谷BIOON/ --在一项新研究中，来自美国斯坦福大学和露西尔-帕卡德儿童医院(Lucile Packard Children's Hospital)的研究人员发现，健康人的肺部是多种细菌群落的家，并且这些细菌与在囊肿性纤维化(cystic fibrosis, CF)病人肺部发现的细菌存在显著性的不同。这些研究发现对治疗囊肿性纤维化和其他肺部疾病产生广泛的影响。
Sci Transl Med：β抑制蛋白或有助治疗肺纤维化
一项在小鼠中进行的新的研究报告说，以一族叫做β抑制蛋白的信号转导分子作为标靶，可中止与肺纤维化有关的威胁生命的肺疤痕组织的形成和增厚。如果一种可阻断β抑制蛋白功能的药物证明在人体内是有效且安全的话，病人和医生将能够在目前的肺纤维化治疗非常稀少的治疗方法中增加另外一种治疗选项。在正常情况下，疤痕组织的形成是机体自身细胞医护团队以纤维结缔组织来快速帮助愈合机体的伤口，并防止感染的结果。
诺华囊性纤维化药物TIP获FDA顾问小组支持
2012年9月4日讯 /生物谷BIOON/ --FDA外部顾问小组以13:1的投票结果，支持批准诺华（Novartis）一种新形式的吸入性抗生素——妥布霉素吸入粉剂（tobramycin inhalation powder，TIP），用于治疗与囊性纤维化（cystic fibrosis）相关的肺部感染。该顾问小组认为，诺华已证明了TIP的安全性及有效性。