Nature医学颠覆性文章:杜氏肌营养不良其实是干细胞病
【导读】渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现,杜氏肌营养不良(DMD)能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上,颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解,为实现更有效的治疗
柳暗花明,默沙东肌松拮抗剂sugammadex距离获批上市更近一步
经过漫长曲折的等待过程,默沙东肌松拮抗剂Bridion (sugammadex)终于得到一个咨询机构委员会的支持,距离FDA批准上市又近了一步。
bone:糖尿病与骨骼健康
2015年8月26日讯/生物谷BIOON/--目前糖尿病了影响近3000万美国人,糖尿病可能会导致严重的并发症,包括心脏病、失明、肾衰竭和下肢截肢。一个鲜为人知但同样严重的并发症是糖尿病对骨骼健康的影响。“临床试验揭示了
FDA受理Sarepta Therapeutics杜氏肌营养不良症药物Eteplirsen上市申请
Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌营养不良症(DMD)药物Eteplirsen的审批申请,PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者,这类患者约占13%,是最大的一类DMD。另一
JCSM:自噬作用的缺失或可引发老年个体患少肌症
近日,一项发表于国际杂志Journal of Cachexia, Sarcopenia, and Muscle上的研究论文中,来自丰桥技术科学大学的科学家通过研究发现自噬作用的缺失或可促进老年个体肌肉的缺失。少肌症是一种老化相关的骨骼肌肌肉量及强度缺失的疾病,抑制该病对于维持老年人群高质量的生活非常重要,然而研究人员目前仍然并不清楚少肌症发生的分子机制。
干细胞研究让骨骼更强健
近日,来自国立高威大学(National University of Galway)的研究者通过研究表示,将来自人类骨髓的干细胞加入到糖尿病患者骨折的组织中或可增强患者的骨质修复以及患者机体新生骨质的生长,相关研究或为开发治疗糖尿病患者断骨的新型疗法提供帮助。
瑞士Santhera小分子药物idebenone获入FDA快速通道,杜氏肌营养不良患者有福了!
瑞士Santhera制药公司治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物Raxone/Catena(化学名: idebenone)三期临床试验结果甚是乐观,获得了FDA快速通道药物认定。
Sarepta制药针对肌营养不良症的研究获得良好结果
2012年7月24日讯 /生物谷BIOON/-- 在经历了几个月的实验后,Sarepta制药治疗杜氏肌营养不良症的eteplirsen二期实验终于获得了良好的结果。相比于安慰剂组,在步行距离这一关键指标上eteplirsen药效显著。 去年四月,Sarepta的临床实验达到了其主要目标。但缺乏有说服力的结果吸引投资者。
欧盟有条件批准PTC孤儿药Translarna用于无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)
欧盟有条件批准PTC公司孤儿药Translarna,用于无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)非卧床患者的治疗,该药是一种蛋白修复药物,能使含无义突变的基因产生功能性蛋白,开发用于由无义突变导致的遗传性疾病。
早期美洲人祖先的一个骨骼线索
一具近乎完整的人类骨骼与剑齿虎、美洲狮和山猫等一起埋葬在墨西哥的一个有水的洞穴中;它将能帮助科学家们回答“谁是第一批美洲人?”这个问题。破译居住于美洲的第一批人的祖先一直是一个挑战。根据遗传学,现代美洲原住民被认为是西伯利亚人的后裔,他们在2万6000年至1万8000年前进入到白令陆桥的东部。这些人——即最早的美洲人——接着向南部扩散。